L'empresa Bioingenium, que té la seu al Parc Científic Barcelona i està especialitzada en el desenvolupament de processos productius per al món biotecnològic, col•labora actualment en dos projectes per al desenvolupament de fàrmacs per a malalties minoritàries: IMAPPROT, que té com a objectiu millorar el tractament que existeix avui dia per a l'anomenada malaltia de Fabry, i el desenvolupament d'un nou fàrmac per allargar la vida dels afectats per l'esclerosi lateral amiotròfica (ELA).

IMAPPROT (ntegrated, multi-host approach for the improved microbial production of high quality therapeutic enzymes and proteins) és un projecte inclòs dins del 6è Programa Marc de la UE que finalitzarà l’any 2012, i impulsat per un consorci integrat per investigadors de grups de recerca públics i el sector privat. Bioingenium és la única empresa que hi participa i la seva funció consisteix en contribuir, a través de la tecnologia que ha desenvolupat, a millorar el procés de producció d’un enzim que els afectats per la malaltia de Fabry no poden fabricar degut a una deficiència genètica, i que és necessari per eliminar una greix que s’acumula a les cèl·lules del cos i provoca alteracions en el funcionament de diversos òrgans.

Aquesta substància tòxica afecta , especialment, al fetge, els vasos sanguinis, el sistema nerviós i la pell. L’únic tractament disponible en l’actualitat per fer front a aquesta patologia és l’anomenada teràpia de reemplaçament enzimàtic (ERT), que consisteix en l’administració de l’enzim necessari (alpha Gal) per perfusió intravenosa, però té un cost molt elevat. Segons les dades que consten al portal de referència en malalties minoritàries Orphanet, s’estima que la malaltia de Fabry afecta a 1 de cada 117.000 persones i la seva prevalença descrita és de oscil·la entre 1-5/100.000, però és creu que la prevalença real està subestimada.

Quant a l’esclerosi lateral amiotròfica (ELA), Bioingenium ha constituït recentment i de forma conjunta amb la consultora Janus Development –que també té la seu al Parc Científic Barcelona– i la companyia Ferrer Internacional TTC-ELA Biotech, una Associació d’Interès Econòmic (AIE), que té l’objectiu de completar en dos anys el desenvolupament preclínic d’un producte que podria allargar la vida dels afectats per aquesta patologia.

Aquest producte és el resultat de deu anys de treball d’investigadors de la Universidad de Zaragoza i de l’Autònoma de Barcelona, i es tracta d’un fragment d’una proteïna, la toxina tetànica, que quan s’injecta ha demostrat ser útil per allargar la supervivència i mantenir la qualitat de la resposta muscular en models animals d’experimentació afectats per aquesta malaltia. L’objectiu dels pròxims dos anys és aconseguir arribar a administrar el medicament en humans. Per aconseguir-ho, les empreses del consorci dedicaran 1,5 milions d’euros.

El finançament del projecte ha rebut un impuls de 450.000€ del programa “Nuclis d’InnovacióTecnològica” d’ACC1Ó, que ofereix el seu suport a projectes d’investigació industrial i desenvolupament experimental d’agrupacions d’empreses que contemplin una R+D diferencial. L’esclerosi lateral amiotròfica (ELA) és una malaltia neurodegenerativa que causa una pèrdua progressiva de les neurones motores i provoca minusvalidesa i incapacitat respiratòria. La seva incidència patologia (1/50.000 de mitjana, segons dades d’Orphanet) és relativament uniforme en els països occidentals i similar a l’esclerosi múltiple.