SOM Biotech –especialitzada en el reposicionament de fàrmacs per tractar malalties minoritàries del sistema nerviós– ha signat un acord de llicència mundial i exclusiu amb la companyia americana Corino Therapeutics per al desenvolupament clínic i comercialització del fàrmac SOM0226 per al tractament de l'Amiloïdosi per Transtiretina (ATTR). L'operació es va tancar després que l'agent terapèutic descobert per la biofarmacèutica, amb seu al Parc Científic de Barcelona, obtingués resultats molt prometedors en l'estudi clínic de Fase 2a.
 

SOM Biotech ha rebut un abonament inicial i obtindrà successius ingressos per fites i regalies sobre les vendes netes del producte, a canvi dels drets globals exclusius del SOM0226 (CRX-1008), que inclou l’ús del fàrmac per a tots els tipus d’ATTR: polineuropatia amiloide familiar, cardiomiopatia amiloide familiar, amiloïdosi sistèmica senil, formes oftàlmiques i del sistema nerviós central.

“Aquest acord de llicència proporciona una clara validació del potencial del model de negoci d’SOM Biotech. El fet que els fàrmacs reposicionadts hagin estat àmpliament utilitzats en la seva indicació original, permet a les persones que sofreixen malalties rares i sense cap tractament disponible, obtenir un desenvolupament accelerat d’un tractament segur. Hem trobat un gran equip directiu en Corino, la qual cosa aporta gran seguretat i experiència per continuar amb el desenvolupament del programa. Aquesta col·laboració ens permetrà poder ampliar la nostra cartera de productes en un futur proper i començar la Fase 2 clínica de dos nous candidats per al tractament d’altres malalties rares del SNC”, afirma el Dr. Raúl Insa, director executiu de la biofarmacèutica. 

“En Corino Therapeutics estem entusiasmats per col·laborar amb SOM i el seu principal programa, SOM0226. Els resultats preclínics i primers resultats clínics demostren el potencial del fàrmac per tractar pacients amb totes les formes d’ATTR. Esperem avançar en el desenvolupament d’aquest prometedor medicament” declara l’equip directiu de la companyia nord-americana. 

L’amiloïdosi per transtiretina és una malaltia rara degenerativa d’origen genètic que afecta principalment al sistema nerviós i teixit muscular cardíac (miocardi). Aquesta malaltia s’origina quan el fetge i altres zones de l’organisme produeixen la proteïna transtiretina (TTR) mutada, perdent així la seva estructura funcional. Això provoca l’acumulació d’agregats tòxics en forma de fibres amiloides que, depenent del tipus mutació, es dipositen en diferents òrgans com el cervell, els ronyons, nervis perifèrics, ulls o miocardi, causant el seu mal funcionament i provocant les diverses formes de la malaltia.

L’agent terapèutic descobert per SOM Biotech a través de la seva plataforma in silico ha estat validat clínicament en un estudi de Fase 2a prova de concepte en humans, dut a terme a l’Hospital Vall d’Hebron de Barcelona. SOM0226 ha obtingut la designació de fàrmac orfe per l’FDA per a tots els tipus d’ATTR.
 

• Notícia relacionada [+]