La biotecnològica OneChain Immunotherapeutics, amb seu al Parc Científic de Barcelona i especialitzada en el desenvolupament de teràpies CAR T per a malalties oncològiques, anuncia el tractament del primer pacient a l’estudi clínic CARxALL que avalua el seu producte més avançat, OC-1, en pacients amb leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules T corticals. L’assaig, obert a pacients pediàtrics i adults de tot el món, s’està duent a terme a Barcelona, a l’Hospital Clínic i l’Hospital Sant Joan de Déu.

L’estudi CARxALL (ClinicalTrials.gov identificador NCT05679895), dirigit per la Dra. Núria Martínez i la Dra. Susana Rives, és un assaig d’escalada de dosi, l’objectiu del qual és avaluar per primera vegada en humans la seguretat i la tolerabilitat d’una teràpia CAR T (OC-1) en pacients amb coT-ALL, un subtipus de leucèmia que representa el 20-30% de les leucèmies de cèl·lules T i que es caracteritza per un mal pronòstic en aquells pacients que no responen a les teràpies existents. El primer pacient tractat a l’Hospital Clínic, un home jove que prèviament s’havia sotmès a diverses línies de tractament sense èxit, ha rebut la dosi completa sense problemes.

“Aquest tractament ofereix esperança a pacients que han esgotat totes les opcions disponibles”, explica Nuria Martínez, investigadora principal a l’Hospital Clínic. “És essencial que fem tot el possible per garantir que el nombre més gran de pacients pugui accedir a aquestes teràpies innovadores. Estem molt agraïts a OneChain per tot el seu suport a l’assaig clínic i esperem establir una relació duradora amb ells. La seva cartera de productes té molt per oferir a pacients i familiars”.

Les teràpies CAR T són un tipus d’immunoteràpia que implica la modificació genètica d’unes cèl·lules immunitàries anomenades cèl·lules T al laboratori, per millorar i dirigir la seva capacitat de reconèixer i atacar les cèl·lules canceroses. Aquesta estratègia ja ha donat resultats prometedors en altres formes de leucèmia i limfoma. No obstant això, l’aplicació d’aquestes teràpies a leucèmies de cèl·lules T com la coT-ALL planteja reptes importants perquè les cèl·lules T tumorals i les sanes posseeixen gairebé les mateixes molècules a la superfície. En conseqüència, les teràpies CART competidores dirigides a la coT-ALL destrueixen ambdós tipus de cèl·lules, cosa que pot provocar una immunosupressió greu en els pacients.

OC-1, el producte que s’està avaluant a l’assaig, pretén superar aquests obstacles dirigint-se a CD1a, una proteïna específica que es troba gairebé exclusivament a les cèl·lules tumorals dels pacients amb coT-ALL. “El nostre laboratori va ser el primer a desenvolupar i validar un CART específic per a aquesta diana terapèutica”, afirma el Dr. Pablo Menéndez, fundador de la companyia OneChain i director del grup de biologia de cèl·lules mare, leucèmia del desenvolupament i immunoteràpia de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras. “Veure ara com la feina acadèmica arriba als pacients és un somni fet realitat per a tots nosaltres”.

“Aquesta és una fita important i un moment de gran orgull per a OneChain i tots els nostres socis”, va dir el Dr. Stefanos Theoharis, CEO de la companyia. “El seu incessant suport i compromís amb la nostra empresa i els pacients ha donat per fi els seus fruits. El meu agraïment més sincer a totes aquelles persones i organitzacions que ens han ajudat a aconseguir aquesta fita, incloent-hi l’esforç conjunt de l’Institut Josep Carreras contra la Leucèmia, l’equip d’OneChain, el personal de l’Hospital Clínic i de l’Hospital Sant Joan de Déu, la Fundació Josep Carreras, Invivo Partners, el nostre principal inversor, la Fundació Unoentrecienmil, el Banc de Sang i Teixits (BST) i el programa CDTI Innvierte del Ministeri d’Indústria, conclou.