Minoryx Therapeutics –especialitzada en el descobriment de nous fàrmacs per a les malalties òrfenes amb seu al Parc Científic de Barcelona–  ha completat amb èxit l'assaig clínic de fase 1 amb el candidat a fàrmac MIN-102, enfocat a tractar l'adrenoleucodistrofia lligada al cromosoma X (X-ALD), una malaltia rara, neurodegenerativa i potencialment mortal, per a la qual no hi ha cap tractament farmacològic. 

El MIN-102 és un metabòlit del pioglitazona i es dirigeix a la adrenoleucodistròfia lligada al cromosoma X (X-ALD), una malaltia rara neurodegenerativa crònica i debilitant potencialment mortal. Existeixen dos principals fenotips clínics de X-ALD: adrenomieloneuropatia (AMN), caracteritzada per disfunció motora progressiva, i ALD cerebral (cALD), caracteritzada per una neuroinflamació severa que condueix a una mort prematura. Actualment, no hi ha tractaments farmacològics per a X-ALD. MIN-102 és l’únic producte en desenvolupament per a ús potencial en tots dos fenotips. 

L’assaig de fase 1 ha estat un estudi combinat de dosi única i múltiple ascendent amb l’objectiu d’avaluar la farmacocinètica, la seguretat i la tolerabilidad del MIN-102 en voluntaris sans. A més, l’estudi clínic ha inclòs l’avaluació de l’efecte dels aliments, l’avaluació de la penetració del cervell i els biomarcadores relacionats amb el receptor de PPAR Gamma. 

“És molt encoratjador veure que MIN-102 aconsegueix modular el receptor PPAR gamma al sistema nerviós central a un nivell que no es pot aconseguir amb les dosis aprovades de pioglitazona”, declara el Dr. Uwe Meya, CMO de Minoryx Therapeutics.

Els resultats mostren que el MIN-102 és generalment segur i ben tolerat en exposicions que excedien els nivells requerits per a l’eficàcia clínica. No es van observar efectes adversos greus, i els efectes adversos lleus han estat similars als observats amb el placebo. Els resultats de la penetració cerebral i l’avaluació de biomarcadores van confirmar els resultats anteriors, mostrant que MIN-102 arriba al sistema nerviós central i exerceix una àmplia gamma d’efectes per tractar diversos aspectes de X-ALD, alineats amb els observats en estudis preclínics. 

“Estem molt satisfets amb els resultats de la fase 1 de l’estudi, que ens proporciona una base científica sòlida per planificar i realitzar assajos clínics en pacients que sofreixen X-ALD”, afirma el Dr. Marc Martinell, CEO de Minoryx Therapeutics.

A l’inici de l’any, el MIN-102, va aconseguir la designació de medicament orfe de l’Agència Europea de Medicaments (EMA) i de la Food and Drug Administration (FDA). Ara, arran de l’èxit de de l’estudi de fase 1, Minoryx s’iniciarà als propers mesos un assaig de fase 2/3 en pacients adults amb adrenomieloneuropatía (AMN) un dels fenotips clínics principals de X-ALD.

• Notícia relacionada [+]