SOM Biotech i el Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), han finalitzat amb èxit l’assaig clínic de Fase IIa de prova de concepte en humans per avaluar l’eficàcia i seguretat d’un innovador tractament oral per a l’amiloïdosi per transtiretina (ATTR), una malaltia minoritària que afecta el sistema nerviós perifèric i el cor. Per dur-lo a terme, l’hospital i la biotec catalana, amb seu al Parc Científic de Barcelona (PCB), van signar un acord de risc compartit (ARC) en virtut del qual van assumir de forma conjunta els riscs i retorns econòmics del projecte.

L’assaig del compost SOM0226, un fàrmac de reposicionament desenvolupat íntegrament per la biofarmacèutica, va iniciar-se ara fa un any sota la coordinació del Dr. Josep Gámez, cap del grup del Sistema Nerviós i Perifèric del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR). A l’estudi hi van participar 17 persones, entre les quals hi havia pacients afectats per la variant polineuropàtica de la malaltia i individus sans.

Els resultats obtinguts han mostrat una eficàcia excel·lent del fàrmac per al tractament de l’amiloïdosi, ja que ha estat capaç d’estabilitzar el 100% de la proteïna transtiretina (TTR) present en plasma en tots els pacients tractats. D’altra banda, l’assaig també ha evidenciat una alta seguretat, perquè no s’han presentat efectes adversos relacionats amb el compost.

“Hem demostrat que el compost SOM226 té una gran capacitat d’estabilitzar la proteïna transtiretina en pacients i, per tant, de frenar la progressió d’aquesta malaltia minoritària invalidant”, assegura el Dr. Gámez.

Segons el Dr. Raúl Insa, fundador i director general de SOM Biotech:  “Hem assolit una de les fites més desitjades per a qualsevol companyia del sector farmacèutic: demostrar l’eficàcia en malalts d’un fàrmac descobert internament. A més a més, tractant-se d’una malaltia minoritària, amb poc o nul tractament, la satisfacció és per partida doble. D’altra banda, el SOM0226 és un fàrmac reposicionat, la qual cosa accelera les diverses etapes del seu desenvolupament tot estalviant temps i costos fins l’arribada al mercat. Esperem que els excel·lents resultats d’aquest assaig ens permetin completar satisfactòriament una llicència en un breu període de temps”.

La nova activitat terapèutica (reprofiling) del SOM0226 per al tractament de l’amiloïdosi va ser descoberta per SOM Biotech mitjançant una plataforma computacional de screening virtual pròpia. Posteriorment, el fàrmac va ser validat experimentalment en diversos models no clínics a centres de l’Estat espanyol, Europa i Estats Units. Els resultats positius obtinguts van permetre protegir el SOM0226 mitjançant una patent internacional.

Portar el fàrmac a fase clínica li ha suposat un esforç de més de tres anys i una inversió superior als 2 milions d’euros, que ha estat possible gràcies a capital privat i a subvencions i préstecs públics de l’Agència per a la Competitivitat de l’Empresa (ACCIÓ) de la Generalitat de Catalunya, l’Oficina Espanyola de Patents i Marques, i dels Ministeris de Sanitat, Serveis Socials i Igualtat, d’Economia i Competitivitat  i d’Indústria, Energia i Turisme.

Una representació de SOM Biotech, encapçalada pel Dr. Raúl Insa, va tenir l’oportunitat de presentar els resultats preliminars de l’assaig clínic al 1st European Congress on Hereditary ATTR Amyloidosis, que va tenir lloc els dies 2 i 3 de novembre a París. El treball va aixecar molta expectació, tot aconseguint uns dels premis a la millor presentació.

Una gran esperança per als pacients

L’amiloïdosi associada a transtiretina s’origina quan el fetge i altres zones de l’organisme produeixen la proteïna transtiretina (TTR) mutada, tot provocant una sèrie d’agregats que es dipositen en múltiples òrgans. Aquesta acumulació extraordinària d’origen proteic –coneguda com a dipòsits d’amiloide– provoca danys cel·lulars locals que es manifesten amb una varietat de símptomes clínics, que inclouen problemes cardíacs i neurològics que condueixen a la mort del pacient en un període d’entre 5 i 15 anys.

Segons el Dr. Gámez, “els resultats de l’assaig són molt satisfactoris i suggereixen que el medicament de SOM Biotech és capaç de frenar la progressió de totes les formes en què es presenta aquesta malaltia. Fins ara, només existeix a tot el món un únic tractament per a l’amiloïdosi per transtiretina, però només està indicat per a la fase primerenca d’una de les variants de la malaltia”. 
 

• Notícia relacionada [+]