SOM Biotech desarrollará un fármaco para la amiloidosis en colaboración con el Vall d’Hebron Institut de Recerca
El Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) y la biofarmacéutica SOM Biotech, con sede en el Parc Científic de Barcelona (PCB), han firmado un acuerdo para desarrollar conjuntamente la fase clínica de un fármaco para la amiloidosis por transtiretina (ATTR). La colaboración comenzará con la realización de un ensayo de prueba de concepto en 20 voluntarios sanos y pacientes afectados por la variante polineuropática de esta enfermedad que confirme la eficacia y seguridad del compuesto SOM0226. El producto, un fármaco reposicionado desarrollado por SOM Biotech, ha sido designado recientemente medicamento huérfano por la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos y podría ser efectivo además para todas las variantes de la ATTR.
La amiloidosis asociada a transtiretina es una enfermedad rara que afecta al sistema nervioso periférico y miocardio. Se origina cuando el hígado y otras zonas del organismo producen la proteína transtiretina (TTR) mutada, provocando una serie de agregados (depósitos de amiloide) que se depositan en múltiples órganos y provocan daños celulares que se manifiestan con una variedad de síntomas clínicos y conducen a la muerte del paciente en un periodo de entre 5 y 15 años, después de sufrir graves problemas cardíacos y nerviosos.
«En el mercado mundial sólo existe un tratamiento farmacológico para la fase temprana de una de las formas de amiloidosis por transtiretina, la variante polineuropática. Su coste es muy elevado y únicamente tiene la aprobación para Europa, por lo que existe una clara necesidad médica que apoya el desarrollo de nuevos medicamentos para el tratamiento de esta enfermedad», afirma el neurólogo José Gamez, jefe del grupo de investigación del Sistema Nervioso Periférico del VHIR y coordinador de la Unidad de Enfermedades Neuromusculares del Servicio de Neurología del Hospital Universitario Vall d’Hebron.
Estudios realizados por SOM Biotech han demostrado que el SOM0226 representa una alternativa terapéutica superior a otros productos en desarrollo. Es un potente inhibidor del proceso amiloidogénico con un innovador mecanismo de acción dual: como estabilizador de la proteína transtiretina y disruptor de las fibras una vez depositadas en los tejidos (es decir, detiene la progresión y revierte la enfermedad), y podría ser efectivo para las cuatro variantes de la amiloidosis por transtiretina –polineuropática, cardiaca, senil sistémica y SNC selectiva -incluyendo las etapas avanzadas.
Una inversión superior a los 2.000.000 €
La nueva actividad terapéutica del SOM0226 para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina fue descubierta por SOM Biotech mediante una plataforma computacional de screening virtual propia, que es capaz de identificar nuevas actividades terapéuticas de medicamentos ya comercializados. Posteriormente, el SOM0226 fue validado experimentalmente en varios modelos no clínicos en centros de España, Europa y Estados Unidos. Los resultados positivos obtenidos permitieron proteger el nuevo uso del SOM0226 para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina mediante una patente internacional.
Conseguir este objetivo ha supuesto un esfuerzo de más de tres años y una inversión superior a los 2.000.000 €, que ha sido posible gracias a capital privado y a subvenciones y préstamos públicos de la Agencia para la Competitividad de la Empresa (ACC1Ó) de la Generalitat de Cataluña, la Oficina Española de Patentes y Marcas, y los Ministerios de Sanidad y de Economía i Competitividad.
«A pesar de los grandes esfuerzos en investigación, no existe ningún otro fármaco en proceso de aprobación sanitaria para la amiloidosis por TTR, donde una alternativa terapéutica eficaz es de gran necesidad para los pacientes. Los únicos tratamientos disponibles son un fármaco descubierto en Estados Unidos, con el desorbitante precio de 140.000 € al año, y el trasplante de hígado, solamente adecuados para una población muy particular y a un coste socio-sanitario muy elevado. La colaboración con el VHIR y los resultados de este proyecto conjunto permitirán avanzar en el desarrollo de nuevos tratamientos farmacológicos, eficaces y seguros para los pacientes de ATTR, con una aceptable relación coste/eficacia», afirma el Dr. Raúl Insa, fundador de SOM Biotech.
«Para el VHIR es una gran oportunidad ir de la mano de una empresa como SOM Biotech, que arriesga y apuesta por la colaboración con un centro líder en ensayos clínicos, una iniciativa que debe abrir las puertas a futuras alianzas con otras empresas. Además, en este caso adquiere mayor relevancia si tenemos en cuenta que se trata de una enfermedad con un alto impacto económico y social para el sistema de salud», declara Xavier Molina, jefe del Área de Promoción del VHIR.
