Accure Therapeutics recluta al primer paciente para el ensayo clínico en fase II de su tratamiento para la neuritis óptica aguda
Accure Therapeutics, con sede en el Parc Científic de Barcelona, especializada en la I+D de medicamentos innovadores y en fase clínica en el ámbito del Sistema Nervioso Central (SNC), ha inscrito al primer paciente en su ensayo clínico de fase II ACUITY, que evaluará la seguridad, tolerabilidad y eficacia del neuroprotector ACT-01 en neuritis óptica aguda (AON). La biotecnológica, que forma parte de la Aceleradora GAEM, espera obtener resultados en la segunda mitad de 2022.
ACUITY se lleva a cabo dentro de la red de neurología y oftalmología del Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP), principalmente en el Hôpital Pitie-Salpêtrière. Supervisan el estudio la investigadora principal, la Dra. Céline Louapre, de l’Institut du Cerveau et de la Moelle épinière (Institut du Cerveau – ICM), y la asesora científica, la Dra. Sophie Bonnin, del Departamento de Oftalmología del Pitié-Salpêtrière.
El ensayo incluirá a un total de 36 pacientes en dos grupos paralelos aleatorizados. Se les hará un seguimiento durante seis meses para evaluar la seguridad y los signos preliminares de eficacia.
La Dra. Céline Louapre ha comentado que «este estudio se ha creado para confirmar la seguridad y la tolerabilidad del fármaco de Accure (ACT-01) , tanto en pruebas clínicas como de imagen mediante tomografías de coherencia óptica (TCO), en pacientes con enfermedades desmielinizantes inflamatorias como la NOA. Estos primeros resultados de eficacia en pacientes nos darán una estimación del efecto del tratamiento y nos ayudarán a calcular el tamaño de la muestra para el próximo estudio clínico.»
La eficacia preliminar de ACT-01 se evaluará durante un periodo de seis meses, después de la aparición de los signos de la NOA. Para entonces, se espera que casi todos los pacientes ya hayan mejorado de manera natural; por lo tanto, este periodo estratégico servirá para comparar los perfiles de la evolución de la enfermedad y la evolución estructural y funcional entre los pacientes de los dos grupos de tratamiento. Para la mayoría de los pacientes, la reducción del grosor de las capas de la retina del ojo afectado ocurre durante los primeros seis meses desde la aparición de la NOA, según las medidas tomadas a partir de la capa de fibras nerviosas de la retina, y la capa de las células ganglionares y capa plexiforne mediante TCO.
«Estamos muy ilusionados de iniciar la fase II del estudio con nuestro fármaco candidato ACT-01 en pacientes con trastornos desmielinizantes inflamatorios», comenta la Dra. Rosella Medori, CMO de Accure Therapeutics. «Los resultados del estudio en fase II pueden servir como base sólida para ampliar el futuro desarrollo clínico determinante de nuestro fármaco candidato innovador y modificador de la NOA con el objetivo de abordar los problemas de discapacidad residual y acumulada en otros trastornos neurodegenerativos crónicos del SNC».
ACT-01 es un fármaco peptidomimético innovador modificador de la esclerosis múltiple (EM) y de la neuritis óptica aguda (NOA); en este último caso está designado como fármaco huérfano por la FDA, en Estados Unidos, y por la EMA en Europa.
La NOA es un trastorno desmielinizante inflamatorio agudo del nervio óptico. Los pacientes afectados presentan pérdida de visión unilateral, subaguda y dolorosa. Se considera una enfermedad minoritaria, con una incidencia de 1 a 5 casos por cada 100 000 personas al año. Mientras que hasta en el 20 % de los pacientes la NOA es el primer signo de la esclerosis múltiple (EM), en la mitad de los casos, la NOA aparece como una recaída de la EM durante la evolución de la enfermedad.
Los corticoesteroides intravenosos o orales a dosis altas son el estándar habitual de tratamiento, aunque actualmente no existe ninguna terapia aprobada que conserve la vista o la integridad de las fibras nerviosas ganglionares y retinianas después de un episodio de NOA. Por lo tanto, es necesario un fármaco neuroprotector; uno que pueda evitar la pérdida axónica a largo plazo y, con suerte, consiga un desenlace mucho más favorable en la conservación de la vista.
