Accure Therapeutics, amb seu al Parc Científic de Barcelona, especialitzada en l’R+D de medicaments innovadors i en fase clínica a l’àmbit del Sistema Nerviós Central (SNC), ha inscrit al primer pacient al seu assaig clínic de fase II ACUITY, per a avaluar la seguretat, la tolerabilitat i l’eficàcia del neuroprotector ACT-01 en pacients amb neuritis òptica aguda (AON). La biotecnològica, que forma part de l’Acceleradora GAEM, espera obtenir resultats en la segona meitat de 2022.

ACUITY es porta a terme dins de la xarxa de neurologia i oftalmologia de l’Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP), principalment a l’Hôpital Pitie-Salpêtrière. Supervisen l’estudi la investigadora principal, la Dra. Céline Louapre, de l’Institut du Cerveau et de la Moelle épinière (Institut du Cerveau – ICM), i l’assessora científica, la Dra. Sophie Bonnin, del Department of Ophthalmology del Pitie-Salpêtrière.

L’assaig inscriurà un total de 36 pacients en dos grups paral·lels aleatoritzats. Se’ls farà un seguiment durant sis mesos per a mesurar i avaluar la seguretat i els signes preliminars d’eficàcia.

La Dra. Céline Louapre ha comentat que “aquest estudi s’ha creat per confirmar la seguretat i la tolerabilitat del fàrmac d’Accure (ACT-01), tant en proves clíniques com d’imatge mitjançant tomografies de coherència òptica (TCO), en pacients amb malalties desmielinitzants inflamatòries com la NOA. Aquests primers resultats d’eficàcia en pacients ens donaran una estimació de l’efecte del tractament i ens ajudaran a calcular la mida de la mostra per al proper estudi clínic”.

L’eficàcia preliminar d’ACT-01 s’avaluarà durant un període de sis mesos, després de l’aparició dels signes de la NOA. En aquells dies, s’espera que gairebé tots els pacients ja hagin millorat de manera natural; per tant, aquest període estratègic servirà per comparar els perfils de l’evolució de la malaltia i l’evolució estructural i funcional entre els pacients dels dos grups de tractament. Per a la majoria dels pacients, la reducció del gruix de les capes de la retina de l’ull afectat passa durant els primers sis mesos des de l’aparició de la NOA, segons les mesures preses a partir de la capa de fibres nervioses de la retina, i la capa de les cèl·lules ganglionars i capa plexiforme mitjançant TCO.

“Estem molt il·lusionats d’iniciar la fase II de l’estudi amb el nostre fàrmac candidat ACT-01 en pacients amb trastorns desmielinitzants inflamatoris», comenta la Dra. Rosella Medori, CMO d’Accure Therapeutics. «Els resultats de l’estudi en fase II poden servir com a base sòlida per ampliar el futur desenvolupament clínic determinant del nostre fàrmac candidat innovador i modificador de la NOA amb l’objectiu d’abordar els problemes de discapacitat residual i acumulada en altres trastorns neurodegeneratius crònics de l’SNC”.

ACT-01 és un fàrmac peptidomimètic innovador, modificador de l’esclerosi múltiple (EM) i de la neuritis òptica aguda (NOA); en aquest últim cas està designat com a fàrmac orfe per la FDA, als Estats Units, i per la EMA a Europa. Es tracta de la primera molècula de la seva classe que travessa la barrera hematoencefàlica, mitjançant transport actiu, amb una doble capacitat:  afavorir la supervivència de les cèl·lules neuronals  i regenerar la mielina danyada.

Les dades obtingudes als estudis in vivo i fase I van demostrar la seguretat i la tolerabilitat d’ACT-01,  així com el seu potencial terapèutic en el tractament de malalties neurodegeneratives, com la NOA i l’EM.

La neuritis òptica aguda (NOA) és un trastorn desmielinitzant inflamatori agut del nervi òptic. Els pacients afectats presenten pèrdua de visió unilateral, subaguda i dolorosa. Es considera una malaltia minoritària, amb una incidència d’1 a 5 casos per cada 100 000 persones a l’any. Mentre que fins al 20% dels pacients la NOA és el primer signe de l’esclerosi múltiple (EM), en la meitat dels casos, la NOA apareix com una recaiguda de l’EM durant l’evolució de la malaltia.

Els corticosteroides intravenosos o orals a dosis altes són l’estàndard habitual de tractament, encara que actualment no existeix cap teràpia aprovada que conservi la vista o la integritat de les fibres nervioses ganglionars i retinianes després d’un episodi de NOA. Per tant, cal un fàrmac neuroprotector; un que pugui evitar la pèrdua axònica a llarg termini i, amb sort, aconseguir un desenllaç molt més favorable a la conservació de la vista.

» Notícia relacionada [+]