Skip to main content
< Tornar a notícies
Marc Martinell, CEO de Minoryx.
 22.02.2017

El MIN-102 de Minoryx rep la designació de medicament orfe de l’FDA

El candidat a fàrmac MIN-102 per tractar l'adrenoleucodistrofia lligada al cromosoma X (X-ALD) de la biotecnològica Minoryx Therapeutics, present al Parc Científic de Barcelona, ha rebut la designació de medicament orfe per la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units. Aquesta designació li permetrà tenir set anys d'exclusivitat al mercat d'EUA. A finals del 2016, el MIN-102 també va aconseguir la designació de medicament orfe per part de l'Agència Europea de Medicaments (EMA). 

 

La designació de medicament orfe per l’FDA atorga set anys d’exclusivitat al mercat d’Estats Units i beneficis com a bonificacions fiscals, assistència en protocols i beques de recerca. Per rebre aquest estatus, un medicament ha d’estar dirigit a una malaltia rara que afecti a menys de 200.000 persones a Estats Units com és el cas del MIN-102.  A la fi de 2016, el MIN-102 també va rebre la designació de medicament orfe de l’Agència Europea de Medicaments (EMA), garantint deu anys d’exclusivitat als mercats europeus, entre altres beneficis.

“Aquests reconeixements demostren que el nostre potencial fàrmac aborda una necessitat insatisfeta a les malalties òrfenes. Estem compromesos a progressar ràpidament a través de les properes fases de desenvolupament amb la finalitat d’oferir un tractament farmacològic per a la X-ALD”, comenta el Dr. Marc Martinell, CEO de Minoryx.

Una malaltia neurodegenerativa hereditària i potencialment mortal

El candidat a fàrmac MIN-102 de Minoryx Therapeutics està enfocat a tractar la adrenoleucodistrofia lligada al cromosoma X (X-ALD), una malaltia neurodegenerativa crònica i debilitante per la qual no hi ha cap tractament farmacològic. Actualment és l’únic producte en desenvolupament per a ús potencial als fenotips clínics principals de X-ALD: l’adrenomieloneuropatía (AMN), caracteritzada pe disfunció motora progressiva, i ALD cerebral inflamatoria (cALD), caracteritzada per una neuroinflamación greu que condueix a una mort prematura.

X-ALD és una malaltia minoritària que es produeix arreu del món i no es limita a certs grups ètnics. La seva incidència s’estima en 1:17.000 dels nounats i, encara que afecta principalment als homes, les dones heterocigotas també poden desenvolupar la malaltia en el transcurs de la seva vida. L’única alternativa disponible per als pacients amb cALD és el trasplantament de cèl·lules mare hematopoyéticas. Aquesta aproximació no prevé el desenvolupament del fenotip AMN, per al qual no hi ha cap teràpia disponible.

El MIN-102 té el potencial per tractar tant l’adrenomieloneuropatía com l’adrenoleucodistrofia cerebral. El compos ha mostrat excel·lent eficàcia en nombrosos models preclínics i en 2016 s’han iniciat els estudis clínics de fase 1. Durant el primer semestre de 2017 Minoryx Therapeutics té previst assaig clínic de fase 2/3 en pacients adults de X-ALD amb adrenomieloneuropatía (AMN).
 

Fàrmacs innovadors per a malalties rares

Minoryx Therapeutics és una companyia especialitzada en el descobriment i desenvolupament de nous fàrmacs per al tractament de malalties rares o minoritàries, fundada l’any 2011 pels doctors Marc Martinell, Joan Aymamí i Xavier Barril. Actualment, lidera el desenvolupament de noves teràpies per a la X-ALD i altres errors innats del metabolisme, un grup de malalties d’origen genètic amb una alta necessitat mèdica no satisfeta.

La biotecnològica, amb seu al Parc TecnoCampus Mataró-Maresme, va obrir en febrer del 2016 un laboratori de recerca i desenvolupament al Parc Científic de Barcelona.