El Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) i la biofarmacèutica SOM Biotech, amb seu al Parc Científic de Barcelona (PCB), han signat un acord per desenvolupar conjuntament la fase clínica d'un fàrmac per a l'amiloïdosi per transtiretina (ATTR). La col·laboració començarà amb la realització d'un assaig de prova de concepte en 20 voluntaris sans i pacients afectats per la variant polineuropàtica d'aquesta malaltia que confirmi l'eficàcia i seguretat del compost SOM0226. El producte, un fàrmac reposicionat desenvolupat per SOM Biotech, ha estat designat recentment medicament orfe per la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units i podria ser efectiu per a totes les variants de l'ATTR.

L’amiloïdosi associada a transtiretina és una malaltia rara i incapacitant, que afecta el sistema nerviós perifèric i miocardi. S’origina quan el fetge i altres zones de l’organisme produeixen la proteïna transtiretina (TTR) mutada, tot provocant una sèrie d’agregats que es dipositen en múltiples òrgans. Aquesta acumulació d’origen proteic –coneguda com a dipòsits d’amiloide– provoca danys cel·lulars locals que es manifesten amb una varietat de símptomes clínics, que condueixen a la mort del pacient en un període d’entre 5 i 15 anys, després de patir greus problemes cardíacs i nerviosos.

Al mercat mundial només existeix un tractament farmacològic per a la fase primerenca d’una de les formes d’amiloïdosi per transtiretina, la variant polineuropàtica. El seu cost és molt elevat i únicament té l’aprovació per a Europa, per la qual cosa existeix una clara necessitat mèdica que recolza el desenvolupament de nous medicaments per al tractament d’aquesta malaltia”, afirma el neuròleg Dr. Josep Gamez, cap del grup de recerca del Sistema Nerviós Perifèric del VHIR i coordinador de la Unitat de Malalties Neuromusculars del Servei de Neurologia de l’Hospital Universitari Vall d’Hebron.

Estudis realitzats per SOM Biotech han demostrat que el SOM0226 representa una alternativa terapèutica superior a altres productes en desenvolupament. És un potent inhibidor del procés amiloidogènic amb un innovador mecanisme d’acció dual: com a estabilitzador de la proteïna transtiretina i disruptor de les fibres un cop dipositades als teixits (és a dir, atura la progressió i reverteix la malaltia), que podria ser efectiu per a les quatre variants de l’amiloïdosi per transtiretina –polineuropàtica, cardíaca, senil sistèmica i SNC selectiva– incloent-hi les etapes avançades.
 

Una inversió superior als 2.000.000 €

La nova activitat terapèutica del SOM0226 per al tractament de l’amiloïdosi per transtiretina va ser descoberta per SOM Biotech mitjançant una plataforma computacional de screening virtual pròpia, la qual és capaç d’identificar noves activitats terapèutiques de medicaments ja comercialitzats. Posteriorment, el SOM0226 va ser validat experimentalment en diversos models no clínics a centres de l’Estat Espanyol, Europa i els Estats Units. Els resultats positius obtinguts van permetre protegir el nou ús del SOM0226 per al tractament de l’amiloïdosi per transtiretina mitjançant una patent internacional. Aconseguir aquesta fita ha suposat un esforç de més de tres anys i una inversió superior als 2.000.000 €, que ha estat possible gràcies a capital privat i a subvencions i préstecs públics de l’Agència per la Competitivitat de l’Empresa (ACC1Ó) de la Generalitat de Catalunya, l’Oficina Espanyola de Patents i Marques, i els Ministeris de Sanitat i d’Economia i Competitivitat.

“Malgrat els grans esforços en recerca, no existeix cap altre fàrmac en procés d’aprovació sanitària per a l’amiloïdosi per TTR, on una alternativa terapèutica eficaç és de gran necessitat per als pacients. Els únics tractaments disponibles son un fàrmac descobert als Estats Units, amb el desorbitant preu de 140.000 € a l’any, i el trasplantament de fetge, solament adequats per a una població molt particular i a un cost socio-sanitari molt elevat. La col·laboració amb el VHIR i els resultats d’aquest projecte conjunt permetran avançar en el desenvolupament de nous tractaments farmacològics, eficaços i segurs per als pacients d’ATTR, amb una acceptable relació cost/eficàcia”, afirma el Dr. Raúl Insa, fundador de SOM Biotech.

“Pel VHIR és una molt bona oportunitat anar de la mà d’una empresa com SOM Biotech que arrisca i aposta per la col·laboració amb un centre líder en assaigs clínics, una iniciativa que ha d’obrir les portes a futures aliances amb altres empreses. A més, en aquest cas adquireix més rellevància si tenim en compte que es tracta d’una malaltia amb un alt impacte econòmic i social pel sistema de salut”, declara Xavier Molina, cap de l’àrea de promoció del VHIR.

• Notícia relacionada [+]