OneChain Immunotherapeutics, amb seu al Parc Científic de Barcelona, ha obtingut la designació de Medicament Orfe de la U.S. Food and Drug Administration (FDA) per a l’OC-1, una teràpia CAR T per al tractament de la leucèmia linfoblástica aguda. La companyia, que forma part de la 1a generació d’empreses accelerades en la BCN Health Booster, ja ha iniciat l’assaig clínic CARxALL per avaluar la seguretat i eficàcia del producte en humans.

L’Orphan Drug Designation de l’FDA, atorgada a fàrmacs i productes biològics destinats a tractar, diagnosticar o prevenir malalties que afecten a menys de 200.000 persones als Estats Units, brindarà a la companyia una sèrie de beneficis com a crèdits fiscals, exempció d’unes certes taxes reguladores, exclusivitat de mercat i assessorament durant el desenvolupament clínic.

“Aquesta designación és un reconeixement significatiu que subratlla la urgència i la necessitat de tractaments innovadors per a aquesta patologia. Es un pas crucial en el nostre camí per a brindar esperança als pacients que no compten amb altres opcions terapèutiques”, assenyala la Dra. Wilmar Castillo, directora d’Operacions Clíniques d’OneChain Immunotherapeutics (OCI).

La leucèmia linfoblástica aguda és un tipus de càncer hematològic caracteritzat per la producció excessiva de limfòcits immadurs, que envaeixen la sang, la medul·la òssia i els teixits limfàtics, amb la capacitat de propagar-se a altres parts del cos en pocs mesos. Aquest càncer, agressiu i poc comú, representa menys de la meitat de l’1% de tots els càncers als Estats Units, i pot classificar-se en diversos subtipus, cadascun amb prevalences encara menors, depenent de factors com el tipus de limfòcit afectat i l’estadi de desenvolupament cel·lular. La teràpia de OCI està enfocada en un d’aquests subtipus.

“La realitat és que el nostre producte va dirigit a una diana molt concreta, l’antigen CD1a, que s’expressa gairebé exclusivament en les cèl·lules tumorals dels pacients amb leucèmia linfoblástica aguda de cèl·lules T cortical”, explica Castillo. “Per a aquests pacients, la primera línia de tractament sol ser efectiva, però el pronòstic per a aquells que no responen a les teràpies existents és molt desfavorable”.

Aquest reconeixement assolit per a l’OC-1 se suma a la designació que ja va rebre per part de l’European Medicines Agency (EMA) el 2021, totes dues atorgades sobre la base de sòlides dades preclíniques que recolzen l’eficàcia i seguretat del tractament. “La concessió d’aquestes designacions reflecteix la confiança i el potencial que veuen les agències reguladores en el nostre producte. És una mostra de la robustesa de les nostres dades i del valor que OC-1 pot aportar en la lluita contra aquesta patologia”, afegeix.

La companyia va iniciar l’assaig clínic CARxALL al gener de 2023 per avaluar la seguretat i eficàcia del producte en pacients amb leucèmia linfoblástica aguda de cèl·lules T cortical sense alternativa terapèutica. “Aquests assoliments són un testimoniatge de l’avanç de la companyia i del potencial del seu enfocament per a tractar neoplàsies malignes”, conclou la directora d’Operacions Clíniques de la companyia.

OneChain Immunotherapeutics (OCI) va ser fundada per l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras, ICREA i el Dr. Pablo Menéndez a Barcelona el juny del 2020, amb una primera ronda de finançament liderada per Invivo Ventures amb el CDTI-Innvierte (Ministeri d’Indústria) i la Fundació Josep Carreras. La companyia té com a objectiu desenvolupar tractaments basats en immunoteràpies per a neoplàsies malignes, a partir dels resultats de les recerques del grup liderat pel Dr. Menéndez, professor de recerca ICREA i investigador de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras.

OCI ha tancat recentment una ronda d’inversió pre-sèrie A de 6,7 milions d’euros. En l’operació han participat la gestora de capital de risc Invivo Capital, el Centre per al Desenvolupament Tecnològic i la Innovació, les gestores de capital de risc Nara Capital i Clau Capital, i la Fundació Josep Carreras contra la leucèmia.