IDP Pharma, una empresa de biotecnologia en fase clínica pionera en el desenvolupament de fàrmacs que bloquegen i degraden directament les proteïnes intrínsecament desordenades (IDPs, de l’anglès intrinsically disordered proteins), anuncia avui que s’ha administrat el seu fàrmac experimental IDP-121 amb èxit al primer pacient a l’assaig IDP-121-001 CASSANDRA, un estudi multicèntric, obert de fase I/II per al tractament de neoplàsies malignes hematològiques dependents de cMyc.

L’oncogèn cMyc s’activa a la majoria dels càncers mitjançant mecanismes genètics, epigenètics i/o postraduccionals, estant la funció de cMyc alterada en aproximadament el 70% dels tumors. La connexió entre la proteïna cMyc i l’inici i la progressió del càncer ressalta la possible importància terapèutica de la seva inhibició. IDP-121 està dissenyat per bloquejar la funció de la proteïna cMyc i degradar-la selectivament.

“IDP-121 ha demostrat la capacitat d’inhibir de forma directa la funció de la proteïna cMyc, i ha desencadenat una resposta antitumoral en diversos models animals. Estem particularment interessats en l’exploració de malalties hematològiques, inclòs el mieloma múltiple, ja que depenen en gran mesura de cMyc i brinden l’oportunitat de mesurar ràpidament l’efecte sobre la diana terapèutica. En darrer terme, esperem veure una resposta biològica i clínica que confirmi l’ampli potencial d’aquest innovador enfocament terapèutic en tumors sòlids i líquids”, explica la Dra. Laura Nevola, directora científica d’IDP Pharma.

Segons Valentín Cabañas, investigador principal a l’Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca (Múrcia), on es va administrar IDP-121 al primer pacient, l’ús d’IDP-121 per al tractament del mieloma múltiple “podria representar potencialment un canvi important al maneig de la malaltia a causa de l’explotació d’un mecanisme d’acció prèviament inaccessible per atacar les cèl·lules del mieloma”. L’assaig clínic inclourà també pacients amb limfoma no Hodgkin i leucèmia limfocítica crònica, ja que aquest nou fàrmac “actúa sobre la proteïna implicada en el desenvolupament de diversos càncers hematològics més enllà del mieloma múltiple”.

“Aquest és un pas extremadament important en la comprensió i rellevància del paper de cMyc en el desenvolupament i la progressió del càncer. La capacitat d’abordar directament la proteïna cMyc a la clínica és molt rellevant i, per això, l’exploració d’IDP-121 en aquest estudi clínic podria marcar una fita en el desenvolupament de fàrmacs oncològics”, afegeix el professor Dean Felsher, assessor científic d’IDP Pharma i professor de la Divisió d’Oncologia dins els Departaments de Medicina i Patologia de la Universitat de Stanford.

“IDP-121 és el fàrmac principal d’IDP Pharma i l’anunci d’avui representa un pas endavant cap a la cercada modulació sistemàtica i directa de les proteïnes IDP, factors clau en l’inici i el desenvolupament del càncer fins avui inabordables”, subtralla Santiago Esteban, director executiu d’IDP Pharma.

L’estudi avaluarà la seguretat, la tolerabilitat, la farmacocinètica, la farmacodinàmia i l’activitat clínica preliminar d’IDP-121. L’investigador principal és el professor Enrique Ocio, cap d’Hematologia de l’Hospital Universitario Marqués de Valdecilla, i l’estudi inclou quatre centres mèdics més a Espanya: Hospital Universitario Vall d’Hebron, Hospital Universitario 12 de Octubre, Hospital Universitario de Salamanca y Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca.

» Més informació sobre l’assaig clínic IDP-121: ClinicalTrials.gov|NCT05908409

» Notícia relacionada [+]