IDP Pharma, una empresa de biotecnología en fase clínica pionera en el desarrollo de fármacos que bloquean y degradan directamente a las proteínas intrínsecamente desordenadas (IDPs, del inglés intrinsically disordered proteins), ha anunciado hoy que se ha administrado su fármaco experimental IDP-121 con éxito al primer paciente en el ensayo IDP-121-001 CASSANDRA, un estudio multicéntrico, abierto de fase I/II para el tratamiento de neoplasias malignas hematológicas dependientes de cMyc.

El oncogén cMyc se activa en la mayoría de los cánceres mediante mecanismos genéticos, epigenéticos y/o postraduccionales, estando la función de cMyc alterada en aproximadamente el 70% de los tumores. La conexión entre la proteína cMyc y el inicio y progresión del cáncer resalta la posible importancia terapéutica de su inhibición. IDP-121 está diseñado para bloquear la función de la proteína cMyc y degradarla selectivamente.

“IDP-121 ha demostrado la capacidad de inhibir de forma directa la función de la proteína cMyc, desencadenando una respuesta antitumoral en varios modelos animales. Estamos particularmente interesados ​​en la exploración de enfermedades hematológicas, incluido el mieloma múltiple, dado que dependen en gran medida de cMyc y brindan la oportunidad de medir rápidamente el efecto sobre la diana terapéutica. En última instancia, esperamos ver una respuesta biológica y clínica que confirme el amplio potencial de este innovador enfoque terapéutico en tumores sólidos y líquidos”, explica la Dra. Laura Nevola, directora científica de IDP Pharma.

Según Valentín Cabañas, investigador principal del Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca (Murcia, España), donde se administró el IDP-121 al primer paciente, el uso del compuesto para el tratamiento del mieloma múltiple “podría representar potencialmente un cambio importante en el manejo de la enfermedad debido a la explotación de un mecanismo de acción previamente inaccesible para atacar a las células del mieloma”. El ensayo clínico incluirá también pacientes con linfoma no Hodgkin y leucemia linfocítica crónica, ya que este nuevo fármaco “actúa sobre la proteína implicada en el desarrollo de varios cánceres hematológicos más allá del mieloma múltiple”.

“Este es un paso extremadamente importante en la comprensión y relevancia del papel de cMyc en el desarrollo y la progresión del cáncer. La capacidad de abordar directamente a la proteína cMyc en la clínica es muy relevante y, por ello, la exploración de IDP-121 en este estudio clínico podría marcar un hito en el desarrollo de fármacos oncológicos”, afirma el profesor Dean Felsher, asesor científico de IDP Pharma y profesor de la  División de Oncologia dentro de los Departamentos de Medicina y Patología de la Universidad de Stanford.

«IDP-121 es el fármaco principal de IDP Pharma y el anuncio de hoy representa un paso adelante hacia la buscada modulación sistemática y directa de las proteínas IDP, factores clave en el inicio y desarrollo del cáncer hasta la fecha inabordables», subtraya Santiago Esteban, director ejecutivo de IDP Pharma.

El estudio evaluará la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinamia y actividad clínica preliminar de IDP-121. El investigador principal es el profesor Enrique Ocio, jefe de Hematología del Hospital Universitario Marqués de Valdecilla, y el estudio incluye otros cuatro centros médicos en España: Hospital Universitario Vall d’Hebron, Hospital Universitario 12 de Octubre, Hospital Clínico Universitario de Salamanca y Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca.

» Más información sobre el ensayo clínico IDP-121: ClinicalTrials.gov|NCT05908409

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