Minoryx Therapeutics, especializada en el descubrimiento y desarrollo de nuevos fármacos para enfermedades minoritarias, ha anunciado hoy el inicio de la Fase 1 del ensayo clínico en humanos con su candidato principal, el MIN-102. La compañía –ubicada en el TecnoCampus Mataró-Maresme y con laboratorios en el Parc Científic de Barcelona (PCB)– aprovechará el mecanismo de acción único de este producto para su uso en la Adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (ALD), una enfermedad rara neurodegenerativa, crónica y mortal para la cual no existe ningún tratamiento farmacológico.

MIN-102, un agonista de PPAR gamma que se diferencia por un perfil superior a otros agonistas, está indicado para enfermedades relacionadas con el SNC y ha mostrado una excelente eficacia in vivo. El objetivo de la Fase 1 de este estudio es evaluar la farmacocinética, la seguridad, la tolerabilidad y la penetración en el cerebro de MIN-102, tras la administración de dosis crecientes únicas y repetidas en voluntarios sanos. Los resultados se esperan para finales de año.

El compuesto de Minoryx Therapeutics tiene como objetivo la Adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (ALD), una enfermedad minoritaria enfermedad neurodegenerativa minoritaria, crónica, debilitante y mortal. Está causada por mutaciones en el gen ABCD1 y se caracteriza por la acumulación de ácidos grasos de cadena muy larga (VLCFA) que conducen a un trastorno neurodegenerativo crónico y potencialmente mortal, donde los tejidos más afectados son los del Sistema Nervioso Central (SNC) y del córtex adrenal debido a la pérdida de mielina. Su inicidencia se estima en 1:17.000 de los recien nacidos en todo el mundo (no se limita a ciertos grupos étnicos) y afecta principalmente a los hombres.

En la actualidad, no existen tratamientos farmacológicos para la X-ALD y MIN-102 es el único producto en desarrollo con potencial en los principales fenotipos.“La dosificación de los primeros individuos en el ensayo de Fase 1, es un hito importante para Minoryx y nos lleva un paso más cerca de ofrecer una opción terapéutica potencialmente significativa para la X-ALD,” dijo Marc Martinell, director general de Minoryx. “Esperamos con gran interés los resultados del ensayo clínico y planeamos iniciar los ensayos clínicos en pacientes con X-ALD a principios del 2017.”

Minoryx, creada en 2011, está especializada en el descubrimiento y desarrollo de fármacos para enfermedades raras o minoritarias. Actualmente centra su actividad en Errores Congénitos del Metabolismo, un grupo de enfermedades minoritarias de origen genético con una alta necesidad médica no cubierta. Ubicada en el TecnoCampus Mataró-Maresme, y con laboratorios en el Parc Científic de Barcelona (PCB), está liderada por los doctores Marc Martinell, Joan Aymamí y Xavier Barril. Desde su constitución, Minoryx ha movilizado más de 24 millones de euros, incluyendo la ronda de financiación cerrada el pasado mes de octubre por valor de 19,4 millones de euros, la mayor de una biotech en Cataluña.