Minoryx Therapeutics –especializada en el descubrimiento de nuevos fármacos para enfermedades huérfanas con sede en el Parc Científic de Barcelona– ha completado con éxito el ensayo clínico de fase 1 con el candidato a fármaco MIN-102, enfocado a tratar la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD), una enfermedad rara, neurodegenerativa y potencialmente mortal, para la cual no hay ningún tratamiento farmacológico.

MIN-102 es un metabolito del pioglitazona y se dirige a la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD), una enfermedad rara neurodegenerativa crónica y debilitante potencialmente mortal. Existen dos principales fenotipos clínicos de X-ALD: adrenomieloneuropatía (AMN), caracterizada por disfunción motora progresiva, y ALD cerebral (cALD), caracterizada por una neuroinflamación severa que conduce a una muerte prematura. Actualmente, no hay tratamientos farmacológicos para X-ALD. MIN-102 es el único producto en desarrollo para uso potencial en ambos fenotipos.

El ensayo de fase 1 ha sido un estudio combinado de dosis única y múltiple ascendente con el objetivo de evaluar la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad del MIN- 102 en voluntarios sanos. Además, el ensayo incluyó la evaluación del efecto de los alimentos, la evaluación de la penetración del cerebro y los biomarcadores relacionados con el receptor de PPAR Gamma.

«Es muy alentador ver que MIN-102 consigue modular el receptor PPAR gamma en el sistema nervioso central a un nivel que no puede lograrse con las dosis aprobadas de pioglitazona», declara el Dr. Uwe Meya, CMO de Minoryx Therapeutics.

Los resultados muestran que el MIN-102 es generalmente seguro y bien tolerado en exposiciones que excedían los niveles requeridos para la eficacia clínica. No se observaron efectos adversos graves, y los efectos adversos leves han sido similares a los observados con el placebo. Los resultados de la penetración cerebral y la evaluación de biomarcadores confirmaron los resultados anteriores, mostrando que MIN-102 alcanza el sistema nervioso central y ejerce una amplia gama de efectos para tratar diversos aspectos de X-ALD, alineados con los observados en estudios preclínicos. 

«Estamos muy satisfechos con los resultados de la fase 1 del estudio, que nos proporciona una base científica sólida para planificar y realizar ensayos clínicos en pacientes que sufren X-ALD» destacat el Dr. Marc Martinell, CEO de Minoryx Therapeutics. 

A principios de año, el MIN-102, consiguió la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y de la Food and Drug Administration(FDA). Basándose en la conclusión exitosa del estudio de fase 1, Minoryx  iniciará próximamente un ensayo de fase 2/3.

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