Skip to main content
< Tornar a notícies
La Plataforma de Química Combinatòria del PCB ha desenvolupat un conjugador lípid-pèptid que afavoreix l'acumulació de la nanoformulació en els lisosomes i en les cèl·lules a tractar (Foto: Parc Científic de Barcelona).
 11.07.2017

La Plataforma de Química Combinatòria del PCB participa en el projecte Smart-4-Fabry

La Plataforma de Química Combinatòria del Parc Científic de Barcelona (UQC-PCB) participa en el consorci europeu Smart-4-Fabry, l'objectiu del qual és el desenvolupament de noves nanoformulacions basades en la nanotecnologia per al tractament de la malaltia de Fabry, una patologia genètica hereditària causada per una acumulació anòmala de lípids en les cèl·lules. El projecte, finançat pel programa Horizon 2020 amb un pressupost de 5.800.000 €, es va iniciar el passat mes de gener i tindrà una durada de 4 anys.

 

La malaltia de Fabry pertany a un grup de malalties rares i hereditàries causades per un emmagatzematge anormal de lípids en els lisosomes de les cèl·lules —denominat emmagatzematge lisosòmic (LSD)- amb la consegüent alteració de les seves funcions i posterior mort cel·lular. Aquesta acumulació està causada per la deficiència d’un enzim, l’alfa-galactosidasa A (GLA) – lligat al cromosoma X i originat per mutacions en el gen que el codifica— el que condueix a un trastorn generalitzat dels vasos sanguinis que afecta particularment als ronyons, el cor i el sistema nerviós.

El tractament actual és la teràpia de substitució enzimàtica (ERT) que s’administra per via intravenosa als pacients, però té diverses desavantatges relacionades principalment amb la inestabilitat, l’alta immunogenicitat i la baixa eficàcia de la GLA administrada, així com la incapacitat de la mateixa de creuar barreres biològiques com la barrera hematoencefàlica.

L’objectiu del projecte Smart-4-Fabry és aconseguir un minuciós control de qualitat sobre el conjunt dels diferents components moleculars d’una nova nanoformulació liposomal de l’enzim α-galactosidasa A per al tractament de la malaltia.

Resultats prometedors

El projecte es basa en l’ús de nano tecnologia per al desenvolupament de noves nanoformulacions lipídiques que milloraran la farmacocinètica i farmacodinàmica de les teràpies actuals de la malaltia de Fabry en disminuir la dosis total de fàrmac utilitzat, minimitzar el perfil de toxicitat, reduir l’aparició de resistència i augmentant l’entrega de l’enzim en el teixit diana.

Els resultats dels assajos efectuats fins a dia d’avui ja han demostrat que aquesta nova nanoformulació liposomal de GLA (nano-GLA) té un millor perfil de PK / PD respecte a la GLA lliure. La formulació final nano-GLA permetrà el transport a mida de l’enzim GLA a través de les membranes cel·lulars y de la barrera hematoencefàlica.

El projecte Smart-4-Fabry avançará el prototip de la nano-GLA com a proba de concepte (TRL3) fins a la fase de regulació preclínica (TRL5-6). La Plataforma de Química Combinatòria del Parc Científic de Barcelona (UQC-PCB) – liderada per la Dra Miriam Royo – ha desenvolupat un dels seus components essencials: un conjugador lípid-pèptid que afavoreix l’acumulació de la nanoformulació en els lisosomes i en les cèl·lules a tractar. La participació de la Plataforma del PCB en el projecte consisteix en l’optimització d’aquest conjugat.

Smart-4-Fabry es desenvoluparà a través d’un consorci format per 14 socis de 5 països diferents de l’àmbit acadèmic i industrial. El CIBER-BBN coordina el projecte a través de la participació de quatre dels seus grups: NANOMOL al Institut de Ciència de Materials de Barcelona del CSIC, el Grup de Drug Delivery and Targeting de Vall d’Hebron Institut de Recerca, la Unitat de Síntesis de Pèptids de la Plataforma de Química Combinatòria del PCB i el grup de Nano-biotecnologia del Institut de Biotecnologia i Biomedicina de la Universitat Autònoma de Barcelona.

A més, al projecte també hi participen la Universitat d’Aarhus (Dinamarca), Technion Israel Institute of Technology (Israel), Joanneum Research (Àustria); Biopraxis Research AIE (Espanya); i les spin-off Nanomol Technologies (Espanya), BioNanoNet (Àustria), Drug Development and Regulation (Espanya), el grup Covance Laboratories LTD (Regne Unit) i Leanbio (Espanya).