SpliceBio, empresa biotecnológica de terapia génica basada en tecnología desarrollada en la Universidad de Princeton, ha anunciado hoy el cierre de una ronda de financiación de Serie A de 50 millones de euros. Esta inyección de capital permitirá a la compañía, ubicada en el Parque Científico de Barcelona, acelerar el desarrollo de su plataforma de Protein Splicing, avanzar su programa para tratar la enfermedad de Stargardt hasta fases clínicas, y ampliar su pipeline para otras patologías genéticas actualmente inabordables.

La ronda ha sido coliderada por UCB Ventures (Bélgica) e Ysios Capital (España), y ha contado con la participación de New Enterprise Associates (NEA, Estados Unidos), Gilde Healthcare (Países Bajos), Novartis Venture Fund (Suiza) y Asabys Partners (España). En 2020, SpliceBio ya consiguió financiación de Ysios Capital y Asabys Partners en una ronda de capital semilla.

Los virus adeno-asociados (AAV) son los vectores virales de referencia para tratar enfermedades genéticas. Sin embargo, este tipo de vectores solo es compatible con genes de pequeño tamaño, hecho que supone una limitación para el desarrollo de nuevas terapias génicas. La plataforma tecnológica de Protein Splicing desarrollada por SpliceBio supera esta limitación y permite el desarrollo de terapias génicas con vectores AAV para el tratamiento de enfermedades genéticas que requieren la entrega de genes de gran tamaño.

La plataforma está basada en tecnología desarrollada en el Muir Lab en la Universidad de Princeton tras más de 20 años de investigación pionera en el campo de la ingeniería de proteínas y de las inteínas. En esta nueva aproximación, el gen terapéutico se divide en dos partes y cada una de ellas se empaqueta en un AAV junto a las inteínas diseñadas por SpliceBio. Tras la entrega de ambos AAV, el material genético es traducido a proteína y las inteínas reconstituyen los dos fragmentos entregados por separado en uno solo, dando lugar a la proteína terapéutica.

Esta ronda de financiación, la mayor de Serie A levantada por una compañía biotecnológica en España, permitirá a SpliceBio desarrollar una cartera de programas de terapia génica utilizando su plataforma de Protein Splicing, y avanzar su principal programa en la enfermedad de Stargardt hacia las fases clínicas. Esta patología es la forma más común de degeneración macular juvenil y afecta a más de 80.000 personas en Europa y Estados Unidos. La enfermedad es causada por mutaciones en el gen ABCA4, que con un tamaño de 6.8 kb es demasiado grande para ser entregado con un único vector AAV. La compañía centrará sus esfuerzos tanto en oftalmología como en otras enfermedades con necesidades médicas no cubiertas. La plataforma ya ha sido validada en otros órganos, además de la retina.

Miquel Vila-Perelló, PhD, cofundador y CEO de SpliceBio, comenta: “Estamos muy satisfechos de atraer un magnífico sindicato de inversores institucionales y corporativos que valida nuestra estrategia para el desarrollo de terapias génicas de nueva generación. Es un placer poder liderar un equipo excepcional en el desarrollo de nuestra plataforma y el avance de nuestros programas de terapia génica hacia las fases clínicas.”

Con el cierre de la ronda, el consejo de SpliceBio presidido por Jean-Philippe Combal, incluirá a: Erica Whittaker (UCB Ventures), Ed Mathers (NEA), Arthur Franken (Gilde Healthcare), Beat Steffen (Novartis Venture Fund) y Miquel Vila-Perelló, CEO.

Erica Whittaker, vicepresidenta y directora de UCB Ventures, afirma: “Estamos encantados de apoyar a SpliceBio en el desarrollo de su innovadora plataforma para desarrollar tratamientos para pacientes que padecen enfermedades genéticas inabordables con las tecnologías existentes.”

Joël Jean-Mairet, managing partner en Ysios Capital, añade: “Estamos orgullosos de haber estado involucrados en la compañía desde sus inicios y estamos muy impresionados con el progreso logrado hasta la fecha. La plataforma de SpliceBio representa una oportunidad sin precedentes para ampliar el universo de enfermedades que se pueden abordar con terapia génica. Esta ronda es también un claro ejemplo del creciente potencial del hub biotecnológico de Barcelona.”

Ed Mathers, general partner en NEA, declara: “Estamos muy contentos de respaldar a este equipo, basado en la investigación de los fundadores en el laboratorio del profesor Tom Muir en Princeton, para convertir a SpliceBio en un líder mundial en terapia génica. Creemos que el innovador enfoque de SpliceBio para maximizar la capacidad de los vectores AAV tiene un gran potencial de impacto en el desarrollo de nuevas terapias génicas, y esperamos seguir apoyando a la empresa en sus próximas etapas de crecimiento”.

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