Skip to main content
< Tornar a notícies
D’esquerra a dreta, David Prous, Jordi Fàbrega i Josep Prous, fundadors de la biotecnològica (Foto: Connecta Therapeutics).
 06.09.2021

El fàrmac de Connecta Therapeutics per a la síndrome X fràgil rep la designació de medicament orfe de l’EMA

La molècula CTH120 de Connecta Therapeutics, amb seu al Parc Científic de Barcelona, ha rebut l’aprovació de medicament orfe de l’Agència Europea de Medicaments (EMA) per al tractament de la síndrome X fràgil  (SXF), la primera causa de discapacitat intel·lectual hereditària. La companyia -que va ser fundada el 2019 pel Prous Institute for Biomedical Research, Josep Prous, David Prous i Jordi Fàbrega per desenvolupar nous tractaments per a necessitats mèdiques no resoltes del sistema nerviós central- està accelerant el desenvolupament del fàrmac per començar els estudis clínics el 2022.

Actualment, la síndrome X fràgil, no té cura. CTH120 permetrà abordar l’origen de la patologia, no només pal·liar els símptomes, mitjançant una estratègia terapèutica innovadora basada en la modulació de la neuroplasticitat.

El cofundador i CEO de Connecta, Jordi Fàbrega, explica que “promoure els tractaments de malalties minoritàries és una prioritat de salut pública, ja que hi ha gairebé 7.000 malalties rares que afecten el 7% de la població mundial”. Per a Connecta Therapeutics, aquest reconeixement “ajudarà a accelerar el  desenvolupament científic i de negoci de la companyia i facilitarà l’inici de noves línies de recerca en el camp de les malalties del sistema nerviós central” destaca Fàbrega.

L’EMA atorga aquesta designació per donar suport al desenvolupament de medicaments per a malalties que afecten menys de cinc pacients per cada 10.000 habitants a la Unió Europea. Així, les companyies que desenvolupen aquests medicaments gaudeixen de beneficis addicionals com l’exclusivitat de mercat durant 10 anys.

Per tal de dur CTH120 a assajos clínics, Connecta Therapeutics va tancar el 2020 una ronda d’inversió d’1,7 milions d’euros liderada per Inveready i el Centre per al Desenvolupament Tecnològic Industrial (CDTI), a través del programa CDTI Innvierte, i també va rebre un ajut “Retos Colaboración” del Ministeri de Ciència i Innovació de 2 milions d’euros a través del consorci publicoprivat format per l’empresa, el Centre de Regulació Genòmica (CRG) i l’Institut Hospital del Mar d’Investigacions Mèdiques (IMIM)­­.

Un first-in-class per abordar l’SXF des d’una estratègia innovadora

La síndrome X fràgil (SXF) és un trastorn genètic hereditari lligat al cromosoma X que causa discapacitat intel·lectual i problemes emocionals i socials, de lleus a greus, com hiperactivitat, ansietat, comportaments agressius o autisme. La seva prevalença s’estima en menys de 3 pacients per cada 10.000 habitants. Es diagnostica en edat neonatal o durant la infància mitjançant proves sanguínies d’ADN, però no hi ha un tractament específic dirigit a la causa de la patologia, només tractaments que ajuden a pal·liar-ne els símptomes.

Aquesta patologia es deu a una mutació que genera una manca de la proteïna FMRP, la qual té un paper important en la neuroplasticitat i la maduració de les connexions sinàptiques entre neurones, fets que estan relacionats amb la discapacitat intel·lectual i la simptomatologia dels pacients. El fàrmac CTH120 de Connecta Therapeutics, dissenyat mitjançant tècniques d’intel·ligència artificial, ha demostrat en estudis preclínics ser un bon modulador de la neuroplasticitat, al mateix temps que millora la capacitat cognitiva i restaura manifestacions autistes com els problemes d’interacció social.

» Notícia relacionada [+]