El fármaco de Connecta Therapeutics para el síndrome X frágil recibe la designación de medicamento huérfano de la EMA
La molécula CTH120 de Connecta Therapeutics, con sede en el Parque Científico de Barcelona, ha recibido la aprobación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento del síndrome X frágil (SXF), la primera causa de discapacidad intelectual hereditaria. La compañía -que fue fundada el 2019 por el Prous Institute for Biomedical Research, Josep Prous, David Prous y Jordi Fàbrega para desarrollar nuevos tratamientos para necesidades médicas no resueltas del sistema nervioso central- está acelerando el desarrollo del fármaco para empezar los estudios clínicos el 2022.
Actualmente, el síndrome X frágil no tiene cura. CTH120 permitirá abordar el origen de la patología, no sólo paliar los síntomas, mediante una estrategia terapéutica innovadora basada en la modulación de la neuroplasticidad.
El cofundador y CEO de Connecta, Jordi Fàbrega, explica que “promover los tratamientos de enfermedades minoritarias es una prioridad de salud pública ya que existen cerca de 7.000 enfermedades raras que afectan al 7% de la población mundial”. Para Connecta Therapeutics, este reconocimiento “ayudará a acelerar el desarrollo científico y de negocio de la compañía, y facilitará el inicio de nuevas líneas de investigación en el campo de las enfermedades del sistema nervioso central”, destaca Fàbrega.
La EMA otorga esta designación para apoyar el desarrollo de medicamentos para enfermedades que afecten a menos de cinco pacientes por cada 10.000 habitantes en la Unión Europea. Así, las compañías que desarrollan estos medicamentos disfrutan de beneficios adicionales como la exclusividad de mercado durante 10 años.
Con el fin de llevar CTH120 a ensayos clínicos, Connecta Therapeutics cerró en 2020 una ronda de inversión de 1,7 millones de euros liderada por Inveready y el CDTI, a través del programa Innvierte, y también recibió una ayuda “Retos Colaboración” del Ministerio de Ciencia e Innovación cercana a los 2 millones de euros a través del consorcio público-privado formado por la compañía, el Centro de Regulación Genómica (CRG) y el Instituto Hospital del Mar de Investigaciones Médicas (IMIM).
Un first-in-class para abordar el SXF desde una estrategia innovadora
El síndrome X frágil es un trastorno genético hereditario ligado al cromosoma X que causa discapacidad intelectual y problemas emocionales y sociales, de leves a graves, como hiperactividad, ansiedad, comportamientos agresivos o autismo. Su prevalencia se estima en menos de 3 pacientes por cada 10.000 habitantes. Se diagnostica en edad neonatal o en la infancia mediante pruebas sanguíneas de ADN, pero no existe un tratamiento específico dirigido a la causa de la patología, sólo tratamientos que ayudan a paliar sus síntomas.
La patología se debe a una mutación que conlleva la falta de la proteína FMRP, con un papel importante en la neuroplasticidad y la maduración de las conexiones sinápticas entre neuronas, hechos que están relacionados con la discapacidad intelectual y la sintomatología de los pacientes.
El fármaco CTH120 de Connecta Therapeutics, diseñado mediante técnicas de inteligencia artificial, ha demostrado en estudios preclínicos ser un buen modulador de la neuroplasticidad, al mismo tiempo que mejora la capacidad cognitiva y restaura manifestaciones autistas como los problemas de interacción social.
