Oncoheroes rep de la FDA la designació del volasertib com a Medicament per a Malaltia Pediàtrica Rara en rabdomiosarcoma
Oncoheroes Biosciences, enfocada en la investigació i desenvolupament de nous medicaments per al càncer infantil, ha obtingut de la Food and Drug Administration (FDA) la Designació com a Medicament per a Malaltia Pediàtrica Rara (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) del volasertib per a rabdomiosarcoma, el tipus de càncer de teixits tous més freqüent en la infància i l'adolescència. La companyia –una startup biotecnològica fundada pel barceloní Ricardo García i l'italià Cesare Spadoni, dos pares afectats pel càncer infantil– té la seva seu a Boston (EUA) i la seva filial europea està situada al Parc Científic de Barcelona.
La biotecnològica nord-americana Oncoheroes Biosciences Inc. –-amb seu europea al Parc Científic de Barcelona i enfocada en la investigació i desenvolupament de nous medicaments per al càncer infantil– ha obtingut de la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units la designació del volasertib com a Medicament per a Malaltia Pediàtrica Rara (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) en el tractament del rabdomiosarcoma, el tipus de càncer de teixits tous més freqüent a la infància i l’adolescència.
“Estem molt satisfets que la FDA hagi atorgat RPDD al volasertib. Aquest reconeixement respon a la necessitat mèdica no coberta de tractaments més eficaços per als pacients amb rabdomiosarcoma. A més, aquesta designació permetrà a Oncoheroes accelerar el procés de desenvolupament d’aquest medicament”, afirma Ricardo García, fundador i CEO d’Oncoheroes.
La concessió de l’estatus d’RPDD a un fàrmac pot contribuir proporcionar ingressos addicionals, ja que permet que les empreses puguin optar a rebre un Bo de Revisió Prioritària (Priority Review Voucher, PRV) que pot transferir-se a qualsevol altra empresa.
L’empresa posseïdora d’un PRV es beneficia d’una revisió més ràpida d’un candidat a medicament per part de la FDA, reduint el període a 6 mesos i oferint-los la possibilitat d’arribar abans al mercat.
Fins al dia d’avui, 12 dels 25 PRV rebuts per indicacions pediàtriques s’han venut per un preu de venda acumulat de 1.600 milions de dòlars.
El rabdomiosarcoma és un tipus de càncer (sarcoma de parts toves) que es desenvolupa en les cèl·lules musculars i de teixits tous. És una malaltia rara i tot i ser poc freqüent, és el càncer dels teixits tous més habitual en nens i adolescents. Segons l’Asociación contra el Rabdomiosarcoma, a Espanya es diagnostiquen entre 25-35 nous casos per any. És un tumor maligne molt agressiu i hi ha una clara necessitat mèdica no coberta per al tractament de les formes més agressives d’aquesta malaltia.
“Els tractaments actuals per al rabdomiosarcoma es basen en teràpies amb dècades d’antiguitat i són poc eficaços davant els subtipus més agressius de la malaltia, de manera que la taxa de supervivència al cap de 5 anys se situa actualment al voltant del 20-30 %. Estem impacients per començar al més aviat possible els estudis clínics i esperem que volasertib suposi un abans i un després per als pacients amb rabdomiosarcoma”, explica Cesare Spadoni, fundador i COO d’Oncoheroes.
El volasertib és un inhibidor de la quinasa PLK1 (Pol-like-kinase 1), un enzim implicat en la progressió de la malaltia en diverses neoplàsies. El compost va ser descobert i desenvolupat inicialment per Boehringer Ingelheim per al tractament de la leucèmia mieloide aguda, fins que l’empresa va decidir deixar el seu desenvolupament per motius estratègics. En paral·lel, diversos grups acadèmics independents d’investigació en càncer infantil van generar dades sòlides que recolzaven la continuació del desenvolupament de volasertib per rabdomiosarcoma i, probablement, per a altres indicacions de càncer pediàtric.
El 2019, Oncoheroes va obtenir la llicència mundial i exclusiva de Boehringer Ingelheim pel volasertib amb l’objectiu de continuar el desenvolupament clínic i així beneficiar els pacients oncològics més joves.
Recerca preclínica en rabdomiosarcoma
Diferents publicacions destaquen el potencial del volasertib en rabdomiosarcoma. L’elevada expressió de PLK1 s’ha associat a un mal pronòstic en diverses neoplàsies, inclòs el rabdomiosarcoma. S’ha demostrat que el medicament pot presentar un efecte antineoplàstic específic en aquesta malaltia, que s’origina en la proteïna de fusió PAX3- FOXO1 en un subconjunt important de pacients.
PAX3-FOXO1 és una diana terapèutica complexa. No obstant això, s’ha demostrat que la inhibició de PLK1 per part de volasertib redueix l’estabilitat d’aquesta proteïna de fusió, donant lloc a la seva degradació i de la inhibició del creixement del tumor en models PDX. A més, les dades in vivo també apunten a una forta sinergia entre volasertib i vincristina, un medicament que ja figura en el protocol de tractament de referència estàndard per rabdomiosarcoma.
La majoria d’aquestes dades es van generar en laboratoris europeus que formen part del consorci Innovative Therapies for Children with Cancer (ITCC). Oncoheroes té previst col·laborar amb l’ITCC per al desenvolupament clínic del volasertib.
