Un consorci liderat per OneChain Immunotherapeutics (OCI), amb seu al Parc Cientifíc de Barcelona (PCB), ha rebut 1,3 milions d’euros del Ministeri de Ciència i Innovació, per portar a fase clínica una innovadora teràpia que podria tractar fins a un 80% dels pacients de leucèmia limfoblàstica aguda tipus T (T-ALL), una malaltia rara que afecta nens (60%) i adults, i que compta amb escasses opcions terapèutiques. El projecte, que tindrà una durada de tres anys, comptarà amb la participació de l’Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras i del Banc de Sang i Teixits.

El tractament de la leucèmia limfoblàstica aguda tipus T, una de les formes més agressives de leucèmia, ha depès històricament de la quimioteràpia intensiva. No obstant això, malgrat la millora en les taxes de supervivència, aquesta teràpia comporta efectes devastadors per als pacients. A més, un percentatge significatiu dels mateixos no responen al tractament. “Per als pacients que han experimentat una recaiguda, trobar tractaments efectius és particularment difícil”, explica el doctor Dr. Víctor M. Díaz, director de recerca de l’empresa. “La nostra teràpia representa una esperança per a aquests pacients”.

L’enfocament d’OCI es basa en la tecnologia CAR T, un tipus d’immunoteràpia que consisteix a extreure cèl·lules immunitàries del mateix pacient per a modificar-les en el laboratori i augmentar la seva capacitat de reconèixer i atacar a les cèl·lules canceroses. Una estratègia que ja ha mostrat resultats prometedors en altres formes de leucèmia i limfomes. “La nostra intenció és madurar aquesta teràpia en els tres anys que dura el projecte per a llançar un primer assaig clínic en humans”, afegeix Díaz.

Atacar una mateixa cèl·lula per diferents llocs

La teràpia desenvolupada per OCI atacarà simultàniament dues dianes presents en les cèl·lules canceroses, fent-la més efectiva i ampliant el nombre de pacients que podran ser tractats. La teràpia CAR T encara no és una opció consolidada enfront de les leucèmies de cèl·lules T, com la T-ALL, ja que les cèl·lules T tumorals i les cèl·lules T sanes presenten les mateixes molècules en la seva superfície. Com a conseqüència, les CAR T dirigides a les T-ALL destrueixen tots dos tipus de cèl·lules, provocant una immunodepressió greu en els pacients.

OCI ja ha desenvolupat una CART dirigit a la proteïna CD1a, una diana segura i sense tot just presència en teixits sans. No obstant això, aquesta molècula és present només en el 30-40% dels pacients de T-ALL. “La primera teràpia CAR T que desenvolupem, dirigida a l’antigen CD1a, ja es troba en assajos clínics, demostrant la seva seguretat i eficàcia per a un grup específic de pacients”, explica Díaz. “Incorporant una segona diana a la nostra estratègia, no sols augmentem el percentatge de pacients que podríem tractar —fins a un 80%—, sinó que també enfortim l’efectivitat de la teràpia”, contínua.

La concessió d’aquest finançament, dins del marc d’ajudes a projectes de col·laboració publicoprivada del Ministeri de Ciència i Innovació, és el resultat d’un reconeixement que es concedeix a projectes que ja han aconseguit una fase avançada de desenvolupament i estan a punt de fer el salt cap a l’aplicació clínica. “Estem en una posició única per fer una diferència real en la vida dels pacients, ampliant les nostres teràpies per incloure aquells que abans tenien poques opcions”, conclou Díaz.

Leucèmia limfoblàstica aguda tipus T: una malaltia rara

La leucèmia limfoblàstica aguda (LLA) és un tipus de càncer que afecta la medul·la òssia, el teixit tou dins dels nostres ossos on es produeixen les cèl·lules sanguínies, i es caracteritza per la producció excessiva de limfòcits (glòbuls blancs) immadurs que no funcionen correctament. Aquests limfòcits anormals es multipliquen ràpidament, interferint amb la producció de cèl·lules sanguínies sanes i podent estendre’s en pocs mesos a diferents parts del cos, com el sistema limfàtic, el fetge o la melsa.

Es tracta d’un càncer agressiu i poc comú, amb una incidència d’entorn d’1,5 casos per 100.000 habitants en països desenvolupats. Depenent del tipus de cèl·lula afectada, existeixen dos tipus de LLA, la LLA de cèl·lules B (LLA-B) i la LLA de cèl·lules T (LL-T). Aquesta última és encara menys freqüent – es diagnostiquen uns 100 casos a l’any a Espanya – representant al voltant del 10-15% de totes les leucèmies agudes en nens i entre el 20- 25% d’aquelles que afecten adults.

Es tracta d’una malaltia molt heterogènia i amb molts subtipus, la qual cosa dificulta la seva recerca i el desenvolupament de tractaments efectius. Per això, la innovació i el desenvolupament de teràpies dirigides és fonamental per a augmentar les opcions de tractaments d’aquests pacients.

» Més informació: web d’OneChain Immunotherapeutics [+]