L’empresa SOM Biotech, amb seu al Parc Científic de Barcelona, dedicada al descobriment i desenvolupament de teràpies innovadores per a trastorns rars del sistema nerviós central, ha rebut l’aval de l’Agència del Medicament dels Estats Units (FDA) per continuar el desenvolupament del seu fàrmac SOM3355, destinat al tractament de la malaltia de Huntington, un trastorn neurològic minoritari i progressiu. Després de revisar els resultats de la Fase 2, la FDA ha donat llum verda al disseny de l’estudi de Fase 3, el pas previ a la possible aprovació del medicament, que inclourà també una extensió oberta per avaluar els efectes a llarg termini.

SOM3355 és un medicament innovador que actua de manera múltipla sobre el cervell, combinant l’efecte d’un bloquejador selectiu β amb la inhibició de VMAT1 i VMAT2, dues proteïnes que actuen com a transportadors de neurotransmissors com la dopamina dins de les neurones. Aquest mecanisme ajuda a regular els missatges químics del cervell, contribuint a reduir els moviments involuntaris i els canvis d’humor i comportament típics de la malaltia de Huntington.

El fàrmac ha superat amb èxit un assaig inicial de prova de concepte i un estudi clínic de Fase 2b, mostrant resultats prometedors que podrien millorar la qualitat de vida dels pacients i oferir una nova esperança per a aquesta malaltia neurodegenerativa hereditària, que provoca dificultats en la coordinació, la parla, l’ansietat i la depressió.

“Estem molt satisfets amb aquest resultat positiu amb la FDA, a més dels excel·lents comentaris recents de l’EMA; ambdues agències han corroborat el potencial de SOM3355 per al tractament de la malaltia de Huntington,” declara Silvia Panigone, CEO de SOM Biotech. “Apreciem les discussions de suport i constructives amb la FDA i l’alineament sobre el disseny de l’estudi de Fase 3, que pot conduir a l’aprovació del primer medicament capaç de tractar la complexa simptomatologia de la malaltia de Huntington, incloent-hi la corea i els símptomes conductuals i psiquiàtrics com la depressió i l’ansietat”.

Actualment, els fàrmacs autoritzats només tracten la corea, tots porten una advertència de caixa negra per l’augment del risc de depressió i pensaments suïcides, i presenten efectes adversos difícils de distingir de la progressió de la malaltia.

Els resultats de l’estudi de Fase 2b de SOM Biotech en la malaltia de Huntington van ser molt prometedors. Els participants que van rebre SOM3355 no només van experimentar una millora significativa dels moviments involuntaris (corea), sinó que també van mostrar una reducció de l’ansietat i una millora dels símptomes depressius. A més, l’estudi va confirmar que el medicament no provoca somnolència, un efecte secundari habitual en altres tractaments.

“Aquests resultats, que mostren un efecte positiu sobre la depressió i l’ansietat, sense somnolència i amb millora de la corea, són sense precedents i responen a la necessitat no coberta d’un fàrmac eficaç i ben tolerat per tractar la malaltia de Huntington en les seves diferents etapes,” explica Rossella Medori, directora mèdica (CMO) de SOM Biotech. “L’eficàcia sobre els símptomes conductuals i psiquiàtrics, juntament amb un perfil de seguretat favorable, farà de SOM3355 el tractament simptomàtic d’elecció per a la malaltia de Huntington,” afegeix Panigone.

L’assaig clínic de Fase 3, doble cec i controlat amb placebo, que donarà suport a l’aprovació del fàrmac, està previst que s’iniciï al quart trimestre de 2026 i inclourà la prova d’una única dosi de SOM3355. Participaran persones diagnosticades amb malaltia de Huntington de grau lleu a greu, que seran randomitzades per rebre 600 mg diaris de SOM3355 o un placebo durant tres mesos (12 setmanes). Un cop finalitzat l’estudi, els participants tindran l’opció d’incorporar-se a una extensió en obert de nou mesos (OLE) per avaluar la possible influència positiva en la progressió de la malaltia.

“Estem plenament compromesos a avançar amb l’assaig i a continuar les discussions amb la FDA. L’alineament amb l’Agència sobre un estudi de tres mesos ens proporciona un període breu fins a una possible aprovació,” conclou Medori.

» Enllaç a la notícia: web de SOM Biotech [+]