La Fundació GAEM , Grup d''Afectats d'Esclerosi Múltiple, amb seu al Parc Científic de Barcelona, ha decidit incloure de manera activa la Neuromielitis Òptica (NMO) –també coneguda com a Malaltia de Devic– dins de la seva estratègia de divulgació, recerca i innovació a fi d'esdevenir un punt de trobada de referència per als afectats i els seus familiars, davant l'absència d'una associació que els agrupi.

”

La NMO és una malaltia desmielinitzant del sistema nerviós central provocada per una resposta autoinmune contra antígens cerebrals, especialment l’Aquaporina 4 (AQP4). Els anticossos que actuen contra la proteïna AQP4 són patogènics i produeixen lesions greus principalment al nervi òptic i la medul·la espinal. Més del 50% dels pacients acaben cecs d’un o ambdós ulls o necessiten ajuda per caminar durant els primers 5 anys des de l’inici de la malaltia. Per la seva incidència és considerada una patologia rara o minoritària, que afecta unes 300 persones a Espanya, principalment dones (85%), amb una prevalença mundial de 0.3-4.4 pacients per 100.000 habitants.

Fins fa poc es pensava que la NMO era una variant de l’Esclerosi Múltiple (EM) però estudis recents van revelar que ambdues presenten importants diferències inmunopatològiques, clíniques, de pronòstic i de resposta al tractament. Crucial en això va ser el descobriment dels anticossos antiacuaporina-4 (anti-AQP4, o també, NMO-IgG), que estan presents en la majoria dels pacients amb NMO i que es troben en una minoria dels qui pateixen EM. No obstant el coneixement sobre la inmunopatogènesis i avanços notables en el seu diagnòstic, el tractament de la NMO és encara un repte important. A dia d’avui, no hi teràpies específiques per a la malaltia i els pacients són tractats amb fàrmacs immunodepressors en base a estudis observacionals. La raresa de la malaltia ha dificultat la realització dels assaigs clínics aleatoritzats, i l’interès per part de les indústries farmacèutiques.

Atès que els pacients amb NMO i els seus familiars no tenen una associació que els agrupi, la Fundació GAEM vol donar-los suport impulsant, entre altres iniciatives, projectes de recerca biomèdica específics per tal d’aconseguir un avanç en el tractament de la malaltia. De fet, aquesta entitat ja està promovent activament diversos estudis experimentals per a desenvolupar teràpies específiques per a la NMO: la creació d’anticossos bloquejants de l’autoanticòs IgG-NMO, la vacunació amb DNA d’AQP4, o l’assaig clínic en Fase I B per a la demostració de la seguretat de la teràpia cèl·lules dendrítiques del sistema immune que es duu a terme a l’Hospital Clínic de Barcelona i que compta amb el suport de l’Obra Social “la Caixa”.

La Fundació GAEM és una entitat independent sense ànim de lucre que té la missió d’impulsar treballs d’innovació i investigació biomèdica amb l’esperança de trobar solucions terapèutiques per a la curació de l’Esclerosi Múltiple. Està ubicada al Parc Científic de Barcelona i presidida per Vicens Oliver, afectat per la malaltia des de l’any 1993.

Per a més informació [+]