La biotecnológica Connecta Therapeutics –centrada en nuevos tratamientos para necesidades médicas no resueltas del sistema nervioso central– ha establecido su sede en el Parc Científic de Barcelona. La compañía acaba de recibir –junto con el Centro de Regulación Genómica (CRG) y el Instituto Hospital de Mar de Investigaciones Médicas (IMIM)– una ayuda de 1.970.520 de euros de la Agencia Estatal de Innovación para desarrollar un innovador tratamiento del síndrome X frágil (SXF), la forma más común de discapacidad intelectual hereditaria.

La ayuda obtenida por este consorcio público-privado proviene de la convocatoria “Retos Colaboración” 2019  del Programa Estatal de Investigación, Desarrollo e Innovación, y tiene como objetivo cofinanciar el desarrollo de la molécula CTH120 de Connecta para el tratamiento del SKF hasta llegar al ensayo clínico Fase I, previsto para principios de 2022.

El síndrome X frágil es un trastorno genético hereditario ligado al cromosoma X que causa discapacidad intelectual y problemas emocionales y sociales, como hiperactividad, ansiedad, comportamientos agresivos o autismo. Los pacientes con SXF tienen afectada la neuroplasticidad, es decir, la propiedad del cerebro para recuperarse y reestructurarse desde el punto de vista molecular y celular. Se diagnostica a edad neonatal o en la infancia, y es una enfermedad rara que no tiene tratamiento, solo terapias específicas para paliar los síntomas.

Dr. Rafael de la Torre (IMIM), Jordi Fàbrega (Connecta Therapeutics) y la Dra. Mara Dierssen (CRG). Foto: Connecta Therapeutics.

Según el Dr. Josep Prous, co-fundador y CSO de Connecta Therapeutics, “CTH120 es un fármaco first-in-class que permitirá abordar la patología desde una estrategia innovadora ya que es capaz de modular la neuroplasticidad dirigiéndose al origen fisiopatológico del síndrome X frágil”.

En una primera fase, el grupo de Neurobiología Celular y de Sistemas integrado en el programa de Biología de Sistemas del CRG y dirigido por la Dra. Mara Dierssen, realizará estudios complementarios de farmacología de la molécula CTH120 de Connecta Therapeutics. La Dra. Dierssen destaca las sinergias establecidas entre Connecta, el CRG y el IMIM: “Este proyecto reúne un equipo multidisciplinar de científicos y empresarios con profundo conocimiento y experiencia en la neurofarmacología de la discapacidad intelectual con el objetivo de conseguir un avance científico real para respuesta a los retos que plantea la sociedad”.

Posteriormente, el IMIM –bajo la coordinación del Dr. Rafael de la Torre, director del Programa de Investigación en Neurociencias y líder del grupo de Investigación de Farmacología Integrativa y Neurociencia de Sistemas– iniciará el ensayo clínico de Fase I el cual está previsto para principios del 2022. “El SXF es la primera causa de discapacidad intelectual hereditaria. Aunque existen diferentes grados de afectación, el impacto del diagnóstico provoca una profunda crisis en la familia”, comenta el Dr. de la Torre.

Nuevas dianas terapéuticas para enfermedades del sistema nervioso central

Connecta Therapeutics se fundó en 2019 por el Prous Institute for Biomedical Research, Josep Prous, David Prous y Jordi Fàbrega con la misión de desarrollar nuevos tratamientos para necesidades médicas no resueltas del sistema nervioso central.

La biotech se focaliza inicialmente en el desarrollo clínico de una nueva molécula first-in-class, CTH120, para el tratamiento del síndrome X frágil. Este compuesto fue descubierto después de evaluar más de 30 dianas moleculares y celulares, y ha demostrado ser, en estudios in vitro e in vivo, un excelente modulador de la neuroplasticidad con un gran perfil de extensión a otros trastornos del neurodesarrollo (síndrome de Rett, síndrome de Down y trastornos del espectro autista, entre otros).

Connecta cerró a finales de septiembre de 2020 una ronda de inversión de 1,7 millones de euros liderada por la gestora de capital riesgo Inveready, y en la cual también participaron el Centro para e Desarrollo Tecnológico Industrial (CDTI), a través de su programa Innvierte, y los cofundadores de la compañía.

“Con la apertura de nuestra sede en el Parc Científic de Barcelona, el proyecto se establece en un ecosistema idóneo por su progreso, cerca de centros de investigación, innovación y startups como nosotros. De hecho, conocemos muy bien el Parque, pues nuestra molécula nació aquí en las instalaciones de Prous Institute for Biomedical Research”, explica Jordi Fàbrega, CEO de Connecta Therapeutics.