La compañía biotecnológica Bionure –con sede en el Parc Científic de Barcelona y especializada en el desarrollo de agentes neuroprotectores para tratar enfermedades neurodegenerativas– acaba de anunciar el inicio de un ensayo clínico de Fase 1 de su compuesto principal BN201, un tratamiento con un mecanismo de acción nuevo (first-in-class) que promueve la remielinización y la neuroprotección. Ambas acciones combinadas ofrecen una solución disruptiva en patologías oftalmológicas raras y abren una nueva línea de investigación para tratar otros trastornos degenerativos del sistema nervioso como la esclerosis múltiple.

Actualmente, no hay ningún medicamento neuroprotector en el mercado ni para la neuritis óptica aguda (NOA) ni por la neuromielitis óptica (NMO). Los pacientes son tratados con corticoesteroides e inmunomoduladores que reducen la inflamación pero no reparan el daño en el nervio.

El BN201 es un compuesto, primero en su clase, que promueve la neuroprotección, la supervivencia celular y la reparación natural endògena mediante la activación de la SGK2, una serina/treonina quinasa intracelular que juega un papel crucial en la respuesta al estrés y en la supervivencia de las neuronas.

Además, el compuesto estimula la remielinización mediante la diferenciación de las OPC (células precursoras de oligodendrocitos) en oligodendrocitos maduros, promoviendo así la formación de vainas de mielina alrededor de los axones. 

Ambas acciones combinadas convierten el BN201 en una solución prometedora para los pacientes de NOA y NMO, y abren una línea de investigación para tratar otras enfermedades neurodegeneratives como la esclerosis múltiple.

“El inicio del ensayo de Fase 1 es un hito importante para Bionure. Nos entusiasma ver avances en el desarrollo clínico del BN201, que está ya un paso más cerca de llegar a los pacientes”, señala Mar Massó, nueva directora general de Bionure.

Cambios en la cúpula directiva y ronda Serie A de 4 M€

La puesta en marcha del ensayo en Fase I marca un punto de inflexión en la trayectoria de Bionure, una spin-off fundada por Pablo Villoslada y Albert G. Zamora, surgida del entorno del Instituto de Investigaciones Biomédicas August Pi i Sunyer-IDIBAPS (Hospital Clínic-UB-CSIC). Finalizada la fase preclínica del BN201, la biotecnológica inicia una nueva etapa con la renovación de su Consejo de Administración, que a partir de ahora estará presidido por Guy P. Nohra, fundador de Alta Life Sciences y cofundador de Alta Partners (2.000 millones de dólares captados entre 1996 y 2006) y experto inversor en el ámbito de las ciencias de la vida.

También se han incorporado al Consejo el Dr. Paul Frohna, Rajiv Mahadevan y Josep Herrero, junto con Montserrat Vendrell de Alta Life Sciences, el vehículo inversor que lidera una ronda Serie A de 4 millones de euros para financiar el desarrollo clínico  el BN201 para NOA y NMO, enfermedades que afectan 130.000 pacientes al año sólo en los Estados Unidos y Europa, el que supone un mercado potencial de cerca de 1.000 millones de euros al año.

Por otro lado, el neuro-oftalmólogo Craig Smith, hasta ahora miembro del Comité Científico de Bionure, se incorpora a la compañía como director médico (Chief Medical Officer, CMO). “El BN201 ha demostrado sus beneficios en varios modelos animales de desmielinización, inflamación y neurodegeneración, en los que se ha visto que promueve la protección de neuronas y axones y la reparación de la mielina”,  afirma el Dr. Smith. “Creemos que el BN201 puede ofrecer una nueva opción terapéutica para los pacientes de NOA, NMO y esclerosis múltiple”.

El Dr. Smith aporta su dilatada experiencia en compañías como Genentech y Novartis, donde ha liderado equipos de neurociencia y oftalmología. Actualmente es asesor y consultor de la Fundación Bill y Melinda Gates y a lo largo de su carrera ha liderado diversas investigaciones sobre neuritis óptica y esclerosis múltiple. “La incorporación como CMO del Dr. Craig Smith va a dar, sin duda, un impulso importante al desarrollo clínico del BN201”, subraya Guy P. Nohra.