La empresa Bioingenium, que tiene su sede en el Parc Científic Barcelona y está especializada en el desarrollo de procesos productivos para el mundo biotecnológico, colabora actualmente en dos proyectos para el desarrollo de fármacos para enfermedades minoritarias: IMAPPROT, que tiene como objetivo mejorar el tratamiento que existe hoy en dia para la llamada enfermedad de Fabry, y el desarrollo de un nuevo fármaco para alargar la vida de los afectados por la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

IMAPPROT (ntegrated, multi-host approach for the improved microbial production of high quality therapeutic enzymes and proteins) es un proyecto incluido dentro del 6º Programa Marco de la UE que finalizará el año 2012, e impulsado por un consorcio integrado por investigadores de grupos de investigación públicos y el sector privado. Bioingenium es la única empresa que participa y su función consiste en contribuir, a través de la tecnología que ha desarrollado, a mejorar el proceso de producción de un enzima que los afectados por la enfermedad de Fabry no pueden fabricar debido a una deficiencia genética, y que es necesaria para eliminar una grasa que se acumula en las células del cuerpo y provoca alteraciones en el funcionamiento de diferentes órganos.

Esta substancia tóxica afecta, especialmente, al hígado, a los vasos sanguíneos, al sistema nervioso y a la piel. El único tratamiento disponible en la actualidad para hacer frente a esta patología es la llamada terapia de reemplazamiento enzimático (ERT), que consiste en la administración de la enzima necesaria (alpha Gal) para perfusión intravenosa, pero tiene un coste muy elevado. Según los datos que consisten en el portal de referencia en enfermedades minoritarias Orphanet se estima que la enfermedad de Fabry afecta a 1 de cada 117.000 persones y su prevalencia descrita oscila entre 1-5/100.000, pero se cree que la prevalencia real está subestimada.

En cuanto a la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), Bioingenium ha constituido recientemente y de forma conjunta con la consultora Janus Development –que también tiene su sede en el Parc Científic Barcelona– y la compañía Ferrer Internacional TTC-ELA Biotech, una Asociación de Interés Económico (AIE), que tiene el objetivo de completar en dos años el desarrollo preclínico de un producto que podría alargar la vida de los afectados por esta patología.

Este producto es el resultado de diez años de trabajo de investigadores de la Universidad de Zaragoza y de la Autónoma de Barcelona, y se trata de un fragmento de una proteína, la toxina tetánica, que cuando se inyecta ha demostrado ser útil para alargar la supervivencia y mantener la cualidad de la respuesta muscular en modelos animales de experimentación afectados por esta enfermedad. El objetivo de los próximos dos años es conseguir llegar a administrar el medicamento en humanos. Para conseguirlo, las empresas del consorcio dedicaran 1,5 millones de euros.

El financiamiento del proyecto ha recibo un impulso de 450.000€ del programa «Núcleos de Innovación Tecnológica» de ACC1Ó, que ofrece su apoyo en proyectos de investigación industrial y desarrollo experimental de agrupaciones de empresas que contemplan una I+D diferencial. La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa que causa una pérdida progresiva de las neuronas motoras y provoca minusvalidez e incapacidad respiratoria. Su incidencia (1/50.000 de mediana, según datos de Orphanet) es relativamente uniforme en los países occidentales y similar a la de la esclerosis múltiple.