Connecta Therapeutics, empresa biotecnològica amb seu al Parc Científic en fase clínica que desenvolupa nous tractaments per a necessitats mèdiques no cobertes del sistema nerviós central (SNC), ha rebut l’autorització de l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris per a l’inici del assaig clínic de Fase I del fàrmac CTH120 per al tractament de la síndrome X fràgil (SXF).

L’estudi es durà a terme a l’Hospital del Mar Institut de Recerca de Barcelona amb el Dr. Rafael de la Torre, director del Programa de Recerca en Neurociències de l’Hospital del Mar Institut de Recerca, i la Dra. Ana Aldea, coordinadora de la Unitat de Recerca Clínica de l’Hospital del Mar Institut de Recerca i cap de Secció de Farmacologia Clínica de l’Hospital del Mar, com a investigadors principals.

Es tracta d’un assaig doble cec i controlat amb placebo que té com a objectiu avaluar la seguretat de CTH120, una molècula first-in-class dissenyada mitjançant tècniques d’intel·ligència artificial que actua modulant la neuroplasticitat i que ha demostrat en estudis preclínics millorar la capacitat cognitiva i restaurar manifestacions conductuals pròpies de trastorns del neurodesenvolupament. La previsió és reclutar 70 adults sans, tant homes com dones.

CTH120 s’ha desenvolupat amb la contribució de l’equip de la Dra. Mara Dierssen, directora del Grup de Neurobiologia Cel·lular i de Sistemes del Programa de Biologia Sintètica i de Sistemes al Centre de Regulació Genòmica (CRG) i membre del consell científic assessor de Connecta Therapeutics. En aquests estudis hi han participat els investigadors Juan Luis Musoles i María Martínez de Lagrán.

“Ens enorgulleix que l’Hospital del Mar Institut de Recerca sigui el centre on es realitza aquest assaig clínic d’un tractament per a l’SXF, un trastorn del neurodesenvolupament d’origen genètic i hereditari relacionat amb el cromosoma X que causa discapacitat intel·lectual de lleu a greu” comenta el Dr. Rafael de la Torre. S’estima que l’SXF, per a la qual no existeix un tractament específic, afecta actualment menys de 3 pacients per cada 10.000 habitants.

“És molt necessari disposar d’una solució terapèutica per a l’SXF, actualment considerada la primera causa de discapacitat intel·lectual hereditària. El fàrmac CTH120 porta noves esperances als pacients que pateixen aquesta malaltia minoritària a tot el món” remarca la Dra. Ana Aldea.

“El perfil polifarmacològic de CTH120 constitueix un nou abordatge que actua simultàniament en els aspectes cognitius i de sociabilitat característics de les malalties del neurodesenvolupament” comenta la Dra. Mara Dierssen.

“En estudis preclínics hem vist que CTH120 ofereix un alt potencial per ser una opció terapèutica eficaç i segura en pacients d’SXF, no només per pal·liar els símptomes sinó per abordar l’origen de la patologia” explica el Dr. Josep Prous, cofundador i Chief Scientific Officer de Connecta Therapeutics.

“Els resultats finals de l’assaig de Fase I estan previstos per al segon trimestre del 2024. Si són positius i avalen la seguretat del nostre fàrmac, seguirem amb els assajos clínics de Fase II per portar com més aviat millor el medicament als pacients” comenta Jordi Fàbrega, cofundador i CEO de Connecta Therapeutics.

CTH120 ha rebut la designació de medicament orfe de l’Agència Europea del Medicament.

Recentment, l’empresa ha obtingut un préstec participatiu de 600.000 euros de l’Empresa Nacional d’Innovació (Enisa), un finançament que es destinarà a consolidar les activitats de recerca de Connecta Therapeutics en el SNC. Des de la seva fundació el 2019, Connecta Therapeutics ha captat 5 milions d’euros, incloent-hi els fundadors, inversors de capital risc (Inveready i el CDTI a través del programa Innvierte) i diferents programes públics competitius com Retos Colaboración 2019 i NEOTEC.