Un equip de la Universitat de Barcelona (UB), a través del grup TECNIO Servei de Desenvolupament del Medicament (SDM), participa en un consorci publicoprivat per tal de desenvolupar un nou medicament amb un fàrmac innovador per al tractament d’aquest tipus de malalties. El projecte està liderat per l’empresa biofarmacèutica GAT Therapeutics, ubicada al Parc Científic de la Universitat de Barcelona (PCB-UB), i té com a objectiu dur a terme els estudis necessaris per avançar aquest compost innovador fins als assajos clínics de fase II. La Vall d’Hebron Institut de Recerca i la Fundació Investigació de l’Hospital General Universitari de València també col·laboren en el projecte.

Les malalties pulmonars intersticials són un grup divers de patologies caracteritzades per la inflamació i la fibrosi dels pulmons, que provoquen un empitjorament dels símptomes respiratoris i una disminució de la funció pulmonar, en alguns casos potencialment greu.

«L’èxit d’aquest projecte pot obrir noves oportunitats clíniques per al tractament de les malalties pulmonars intersticials i d’altres malalties fibròtiques, per a les quals actualment no existeix cap tractament eficaç i que, a més, han experimentat un increment de la seva incidència», destaca la Dra. Pilar Pérez Lozano, investigadora del Departament de Farmàcia i Tecnologia Farmacèutica i Fisicoquímica de la Facultat de Farmàcia i Ciències de l’Alimentació, que lidera la participació de la UB en el consorci.

La GTX-11, desenvolupada per GAT Therapeutics i protegida per patent, és una petita molècula oral que modula la via de senyalització TGFβ, un factor clau dels processos fibròtics, caracteritzats per l’acumulació excessiva de fibres de col·lagen als teixits que altera l’estructura i la funció normals dels òrgans.

«Aquest enfocament innovador té el potencial d’actuar sobre els tres principals eixos patològics de la malaltia —la fibrosi, la inflamació i la disfunció endotelial i cardiovascular—, amb l’objectiu d’oferir una alternativa amb un perfil de seguretat favorable respecte als tractaments actuals», explica Eugènia Ruiz, CSO de GAT Therapeutics.

A més, aquesta nova teràpia es podria utilitzar conjuntament amb els tractaments estàndard, fet que augmenta el seu potencial per prevenir les conseqüències greus d’aquestes malalties. «Aquestes teràpies combinades i personalitzades són essencials per abordar la notable variabilitat interpacient observada en aquestes afeccions», afegeix la investigadora.

Resultats exitosos en els estudis preclínics i la fase I

Els estudis preclínics amb el nou compost han demostrat que redueix la fibrosi i la inflamació en models de fibrosi pulmonar i hepàtica. A més, ha mostrat una millora de la funció endotelial —clau en la progressió de la fibrosi— i ha presentat un perfil de seguretat i eficàcia sòlid.

En paral·lel, GTX-11 ha completat amb èxit un assaig clínic de fase I en voluntaris sans, en el qual s’ha confirmat la seva bona tolerabilitat i un perfil farmacocinètic adequat per continuar el desenvolupament clínic.

El projecte actual té com a finalitat avançar la GTX-11 fins als assajos clínics de fase II, mitjançant la millora de la formulació d’administració i la caracterització addicional de la seva funcionalitat en models preclínics complementaris, on també s’avaluaran combinacions amb altres fàrmacs. Les teràpies combinades són claus per abordar l’alta variabilitat interpacient, promovent així tractaments més personalitzats.

Potencial plataforma tecnològica per altres malalties fibròtiques

La tecnologia validada en aquest projecte té aplicacions potencials en altres trastorns fibròtics per als quals actualment no existeix un tractament eficaç, com ara la fibrosi hepàtica o l’esclerodèrmia. “L’assoliment dels resultats previstos representarà un avenç significatiu en aquest camp, ja que obriria la porta a nous enfocaments terapèutics i al desenvolupament d’una plataforma basada en aquest nou fàrmac”, subratlla la Dra. Pérez, investigadora de la UB.

Amb aquests objectius, el consorci involucrarà un equip d’investigadors amb experiència contrastada en diferents especialitats, que abasten des de la biologia cel·lular, la immunologia i la bioinformàtica fins al desenvolupament d’una formulació farmacèutica estable que garanteixi la màxima biodisponibilitat del principi actiu. El Servei de Desenvolupament del Medicament serà l’encarregat d’aquesta darrera etapa: “Aquest desenvolupament representa una fase crucial per a la consolidació del GTX-11 com a una opció terapèutica robusta, complint amb els estàndards regulatoris més alts a escala mundial”, conclou Pérez Lozano.

El projecte, titulat “Últims estudis preclínics per al desenvolupament de noves molècules per al tractament de malalties fibròtiques (DEFIBER IV)”, té una durada de tres anys i la referència CPP2024-011409. La Universitat de Barcelona, mitjançant el grup TECNIO SDM, ha obtingut un finançament de 231.820 euros en el marc de la convocatòria 2024 de projectes de col·laboració publicoprivada, finançada pel Ministeri de Ciència, Innovació i Universitats, l’Agència Estatal de Recerca i els fons FEDER.

» Enllaç a la notícia: web de la Fundació Bosch i Gimpera [+]