Un equipo de la Universidad de Barcelona (UB), a través del grupo TECNIO Servicio de Desarrollo del Medicamento (SDM), participa en un consorcio público-privado para desarrollar un nuevo medicamento con un fármaco innovador para el tratamiento de este tipo de enfermedades. El proyecto está liderado por la empresa biofarmacéutica GAT Therapeutics, ubicada en el Parque Científico de la Universidad de Barcelona (PCB-UB) y tiene como objetivo llevar a cabo los estudios necesarios para avanzar este compuesto innovador hasta los ensayos clínicos de fase II. El Vall d’Hebron Instituto de Investigación y la Fundación Investigación del Hospital General Universitario de Valencia también colaboran en el proyecto.

Las enfermedades pulmonares intersticiales son un grupo diverso de patologías caracterizadas por la inflamación y la fibrosis de los pulmones, que provocan un empeoramiento de los síntomas respiratorios y una disminución de la función pulmonar, en algunos casos potencialmente grave.

«El éxito de este proyecto puede abrir nuevas oportunidades clínicas para el tratamiento de las enfermedades pulmonares intersticiales y de otras enfermedades fibróticas, para las que actualmente no existe ningún tratamiento eficaz y que, además, han experimentado un incremento de su incidencia», destaca la Dra. Pilar Pérez Lozano, investigadora del Departamento de Farmacia y Tecnología Farmacéutica y Fisicoquímica de la Facultad de Farmacia y Ciencias de la Alimentación, que lidera la participación de la UB en el consorcio.

La GTX-11, desarrollada por GAT Therapeutics y protegida por patente, es una pequeña molécula oral que modula la vía de señalización TGFβ, un factor clave en los procesos fibróticos, caracterizados por la acumulación excesiva de fibras de colágeno en los tejidos que altera la estructura y la función normales de los órganos.

«Este enfoque innovador tiene el potencial de actuar sobre los tres principales ejes patológicos de la enfermedad —la fibrosis, la inflamación y la disfunción endotelial y cardiovascular—, con el objetivo de ofrecer una alternativa con un perfil de seguridad favorable respecto a los tratamientos actuales», explica Eugènia Ruiz, CSO de GAT Therapeutics.

Además, esta nueva terapia podría utilizarse conjuntamente con los tratamientos estándar, lo que aumenta su potencial para prevenir las consecuencias graves de estas enfermedades. «Estas terapias combinadas y personalizadas son esenciales para abordar la notable variabilidad interpaciente observada en estas afecciones», añade la investigadora.

Resultados exitosos en los estudios preclínicos y la fase I

Los estudios preclínicos con el nuevo compuesto han demostrado que reduce la fibrosis y la inflamación en modelos de fibrosis pulmonar y hepática. Además, ha mostrado una mejora de la función endotelial —clave en la progresión de la fibrosis— y ha presentado un perfil de seguridad y eficacia sólido.

Paralelamente, GTX-11 ha completado con éxito un ensayo clínico de fase I en voluntarios sanos, en el que se ha confirmado su buena tolerabilidad y un perfil farmacocinético adecuado para continuar el desarrollo clínico.

El proyecto actual tiene como finalidad avanzar la GTX-11 hasta los ensayos clínicos de fase II, mediante la mejora de la formulación de administración y la caracterización adicional de su funcionalidad en modelos preclínicos complementarios, donde también se evaluarán combinaciones con otros fármacos. Las terapias combinadas son clave para abordar la alta variabilidad interpaciente, promoviendo así tratamientos más personalizados.

Potencial plataforma tecnológica para otras enfermedades fibróticas

La tecnología validada en este proyecto tiene aplicaciones potenciales en otros trastornos fibróticos para los que actualmente no existe un tratamiento eficaz, como la fibrosis hepática o la esclerodermia. «La consecución de los resultados previstos representará un avance significativo en este campo, ya que abriría la puerta a nuevos enfoques terapéuticos y al desarrollo de una plataforma basada en este nuevo fármaco», subraya la Dra. Pérez, investigadora de la UB.

Con estos objetivos, el consorcio involucrará a un equipo de investigadores con experiencia contrastada en distintas especialidades, que abarcan desde la biología celular, la inmunología y la bioinformática hasta el desarrollo de una formulación farmacéutica estable que garantice la máxima biodisponibilidad del principio activo. El Servicio de Desarrollo del Medicamento será el encargado de esta última etapa: «Este desarrollo representa una fase crucial para la consolidación del GTX-11 como una opción terapéutica robusta, cumpliendo con los estándares regulatorios más exigentes a escala mundial», concluye Pérez Lozano.

El proyecto, titulado “Últimos estudios preclínicos para el desarrollo de nuevas moléculas para el tratamiento de enfermedades fibróticas (DEFIBER IV)”, tiene una duración de tres años y la referencia CPP2024-011409. La Universidad de Barcelona, a través del grupo TECNIO SDM, ha obtenido una financiación de 231.820 euros en el marco de la convocatoria 2024 de proyectos de colaboración público-privada, financiada por el Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades, la Agencia Estatal de Investigación y los fondos FEDER.

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