El Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) financiará el proyecto de investigación "Reposicionamiento de fármacos para enfermedades raras", liderado por la Plataforma Drug Discovery (PDD) del Parc Científic Barcelona, en el que también participan Jordi Mestres, coordinador del grupo de investigación en Quimiogenómica del IMIM (Instituto de Investigación Hospital del Mar) y de la Universidad Pompeu Fabra (UPF), junto con Mabel Loza, de la Universidad de Santiago de Compostela (USC). Se trata de una de las tres propuestas aprobadas por el ISCIII, en el marco del International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC), una iniciativa internacional que surgió en 2011 a propuesta de la Comisión Europea y del Instituto Nacional de la Salud de los Estados Unidos (INH).

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La finalidad de la RDiRC es profundizar y avanzar en el conocimiento de las enfermedades minoritarias, desarrollar nuevas estrategias terapéuticas y diagnósticas en enfermedades raras y fomentar los registros globales en base a registros estatales. España fue el primer país europeo que firmó la adhesión al Consorcio; su compromiso es dedicar 10M€ en los cercanos 5 años (2012-2016), a través del ISCIII.

En este sentido, el Instituto de Salud Carlos III lanzó una convocatoria de proyectos colaborativos (Convocatoria IRDiRC) y resultaron aprobadas las siguientes propuestas: el reposicionamiento de fármacos para enfermedades raras; la puesta en marcha de un registro nacional de enfermedades raras, apoyándose en los registros autonómicos; y una investigación traslacional, experimental y terapéutica sobre la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth.

Los tres proyectos seleccionados serán liderados por Jordi Quintana, responsable de la Plataforma Drug Discovery del Parc Científic Barcelona; Manuel Posada, director del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER); y Francisco Palau, director científico del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), y tendrán una duración de 2, 3 y 5 años, respectivamente, y una financiación total de 5,750 millones de euros.

«El proyecto de reposicionamento de fármacos por enfermedades raras que coordinaremos desde el PCB –con la colaboración de la Universidad de Santiago de Compostela (USC) y el Instituto Municipal de Investigación Médica (IMIM) de Barcelona– permitirá establecer una base de datos anotada de interacciones de fármacos empleados por otras enfermedades, con proteínas relacionadas con las enfermedades raras. Las predicciones generadas al proyecto serán validadas experimentalmente, y esto podría acelerar la investigación clínica de la eficiencia de estos fármacos conocidos por determinadas enfermedades raras», afirma Jordi Quintana, director de la PDD y director técnico de Desarrollo de Negocio Científico del PCB.

La Plataforma de Drug Discovery (PDD) es una plataforma tecnológica del Parc Científic Barcelona, creada en el año 2007 con el objetivo de hacer investigación, incorporar tecnología y ofrecer servicios a entidades públicas y privadas de investigación y desarrollo al ámbito del descubrimiento de fármacos. Los clientes a los cuales se dirigen los servíicios ofrecidos por la PDD pertenecen a los sectores de la industria químico-farmacéutica, biofarmacèutica, agroalimentaria, veterinaria, biomédica, entre otros, y también a grupos de investigación de universidades, institutos y entidades del sector público. La investigación de la PDD está focalizada en la aplicación de tecnologías computacionales en proceso de I+D de nuevas entidades con actividad terapéutica, desde la idea inicial hasta la fase de investigación clínica.

La Plataforma coordina también la iniciativa española en chemical biology, el proyecto ChemBioBank, cuya finalidad es la generación de una biblioteca ordenada de compuestos con posibles actividades terapéuticas; la caracterización de las actividades de estos compuestos en ensayos de screening virtuales y experimentales; y la generación de una base de de datos anotada químico-biológica, consultable remotamente, que incluye las estructuras de los compuestos de la biblioteca ChemBioBank y las actividades virtuales y experimentales asociadas a estos compuestos.