L’empresa biotecnològica GAT Therapeutics, amb seu al Parc Científic de la Universitat de Barcelona (PCB-UB), avança en el desenvolupament del GTX-11, un nou candidat a fàrmac oral per al tractament de la fibrosi pulmonar idiopàtica (FPI). Els resultats preclínics, publicats a la revista científica Frontiers in Pharmacology, demostren que el GTX-11 redueix significativament la fibrosi pulmonar, la inflamació i les alteracions vasculars en diferents models experimentals.

La investigació s’ha dut a terme en col·laboració amb el grup de la Dra. Maria Molina-Molina a l’Hospital de Bellvitge i a l’Institut de Recerca Biomèdica de Bellvitge (IDIBELL), i el grup del Dr. Javier Milara a la Fundació de Recerca de l’Hospital General Universitari de València (FIHGUV) i a la Universitat de València (UV), que han aportat capacitats clau en biologia cel·lular i models experimentals avançats. Tots dos grups són referents internacionals en investigació translacional en malalties respiratòries. En especial, la participació de la Dra. Molina, reconeguda experta en malalties pulmonars intersticials, ha reforçat la rellevància clínica de l’estudi.

Els resultats obtinguts confirmen el potencial terapèutic del GTX-11, que en els models estudiats ha aconseguit reduir significativament la fibrosi pulmonar, la inflamació i la remodelació vascular. En determinats paràmetres experimentals els seus efectes han estat comparables o fins i tot superiors als observats amb els tractaments que s’utilitzen actualment a la pràctica clínica: nintedanib i pirfenidona.

En aquests estudis preclínics, el GTX-11 ha demostrat millorar la supervivència en un model experimental de fibrosi pulmonar induïda per bleomicina. El tractament va reduir significativament la inflamació pulmonar, va limitar les alteracions vasculars associades a la malaltia i va disminuir l’activació de les cèl·lules responsables de la formació de teixit cicatricial, responsable de la fibrosi. Aquests efectes estan relacionats amb la seva capacitat per disminuir la senyalització de la via del TGF-β1, una citocina clau en el desenvolupament de la fibrosi, cosa que es tradueix en menys cicatrització, menor inflamació i un possible retard en la progressió de la malaltia.

L’estudi també compta amb assajos en cèl·lules humanes procedents tant de pulmons sans com de pacients amb malaltia pulmonar intersticial fibròtica, fet que reforça la rellevància clínica dels resultats.

Per a la Dra. Maria Molina, directora científica de l’IDIBELL, cap del grup de recerca en Pneumologia del mateix centre i metge de la Unitat Intersticial de Malalties Pulmonars de l’Hospital de Bellvitge, «un dels aspectes més rellevants de l’estudi és haver validat l’efecte antifibròtic en fibroblasts primaris derivats de pacients amb malaltia intersticial. En aquestes cèl·lules, el GTX-11 va reduir de manera consistent la resposta profibròtica, i va disminuir també la producció de mediadors inflamatoris. Aquests resultats reforcen la rellevància clínica i translacional del candidat, perquè mostren activitat en un model humà directament relacionat amb la biologia de la malaltia.»

«En el model de fibrosi pulmonar induïda per bleomicina, el tractament amb el GTX-11 no només va reduir de manera significativa la fibrosi, sinó que també va disminuir la inflamació pulmonar i va aportar una troballa diferencial: una millora clara de la disfunció vascular associada a la malaltia. Tots aquests resultats suggereixen un impacte sobre els tres eixos principals de la patologia: fibrosi, inflamació i alteracions vasculars», explica el Dr. Javier Milara, investigador de la Universitat de València.

El programa forma part del projecte CPP2021-008747, finançat pel MICIU/AEI/10.13039/501100011033 i per la Unió Europea «NextGenerationEU/PRTR».

Seguretat demostrada en humans: finalització amb èxit de la Fase I

En paral·lel al desenvolupament preclínic, GAT Therapeutics ha completat recentment amb èxit l’assaig clínic de Fase I (GTX-PH1-001). L’estudi, realitzat en voluntaris sans, va confirmar que el GTX-11 té un perfil de seguretat i tolerabilitat favorable, fet que permet caracteritzar la seva farmacocinètica i establir les bases per avançar cap a estudis de seguretat i eficàcia en pacients.

Aquesta fita reforça la solidesa translacional del programa, que ja té resultats sòlids d’eficàcia preclínica i seguretat clínica primerenca. «Aquests resultats validen anys de recerca centrada a intervenir sobre els mecanismes que impulsen la progressió fibròtica. Haver demostrat seguretat en humans després de completar amb èxit la Fase I ens situa en una posició sòlida per avançar cap a estudis en pacients. El GTX-11 neix amb la vocació de convertir-se en una teràpia segura i realment modificadora de la malaltia», afirma Eugènia Ruiz, CSO de GAT Therapeutics i autora de l’estudi.

El GTX-11, una nova esperança davant d’una malaltia amb opcions terapèutiques limitades

La fibrosi pulmonar idiopàtica és la forma més freqüent de malaltia pulmonar intersticial fibròtica i es caracteritza per una pèrdua progressiva de la funció respiratòria. Es tracta d’una patologia greu i d’evolució impredictible que afecta milers de persones arreu del món, principalment en persones adultes d’edat avançada. L’esperança de vida després del diagnòstic és només de dos a cinc anys i, malgrat els avenços mèdics dels darrers anys, la comunitat científica coincideix en el fet que continua essent una malaltia sense cura i amb necessitats mèdiques no cobertes. Les opcions terapèutiques són limitades i, en els casos més avançats, el trasplantament de pulmó continua essent l’única alternativa de curació.

En aquest context, el GTX-11 sorgeix com una nova via de recerca. Es tracta d’un fàrmac d’administració oral desenvolupat a partir d’un carotenoide marí anomenat fucoxantina, una substància natural present en determinades algues i que ha despertat interès científic pel seu paper en els processos d’inflamació i fibrosi. Els estudis realitzats demostren la capacitat del GTX-11 per frenar el progrés de la fibrosi pulmonar, perquè redueix l’activació dels fibroblasts, les cèl·lules responsables del dany pulmonar, i limita l’acumulació de teixit cicatricial. Aquests resultats en reforcen el potencial com una futura opció terapèutica per a una malaltia que continua tenint poques alternatives.

Cap a tractaments eficaços amb menys efectes adversos

Un dels reptes principals en la fibrosi pulmonar és desenvolupar teràpies que mantinguin l’eficàcia antifibròtica minimitzant els efectes adversos associats als tractaments actuals, que limiten l’adherència i la qualitat de vida dels pacients.

L’enfocament de GAT Therapeutics se centra a intervenir sobre mecanismes biològics clau de manera moduladora i no agressiva, per mirar de restaurar l’equilibri cel·lular en comptes de bloquejar indiscriminadament rutes fisiològiques. Aquesta estratègia es podria traduir en tractaments més eficaços i més ben tolerats.

La combinació d’evidència preclínica sòlida i la confirmació de seguretat en humans situa el GTX-11 com un dels programes emergents més prometedors en l’àmbit de les malalties pulmonars fibròtiques. De fet, la revista Nature s’ha fet ressò recentment d’aquesta línia de recerca en un article sobre l’evolució del panorama terapèutic a la fibrosi pulmonar idiopàtica, i subratlla la rellevància científica i translacional d’estratègies que busquen intervenir de manera més primerenca i precisa en els mecanismes biològics que impulsen la progressió fibròtica. Aquest reconeixement reforça el valor d’aproximacions que van més enllà del control simptomàtic i aposten per teràpies veritablement modificadores de la malaltia, com ara el GTX-11.

Pròxims passos: Fase II i nova ronda d’inversió

Després de finalitzar amb èxit la Fase I, GAT Therapeutics prepara l’inici d’un assaig clínic de Fase II per avaluar la seguretat, la tolerància i l’eficàcia del GTX-11 en pacients amb fibrosi pulmonar idiopàtica. Per això, la companyia està estructurant una nova ronda d’inversió destinada a finançar el desenvolupament clínic i accelerar el posicionament del programa en l’àmbit internacional.

» Article de referència: Montes-Worboys A, Milara J, Farrera C, Fernández-Asensio C, Sánchez-Díez S, Mercadé J, Montero P, Roger I, Molina-Molina M, Ruiz-Cánovas E and Cortijo J (2026) GTX-11 attenuates lung fibrosis, inflammation and vascular remodeling in preclinical models of lung fibrotic disease. Front. Pharmacol. 16:1671132. doi: 10.3389/fphar.2025.1671132