La empresa SOM Biotech, con sede en el Parc Científic de Barcelona, dedicada al descubrimiento de innovadoras terapias para trastornos raros del sistema nervioso central, ha recibido el aval de la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA) para continuar el desarrollo de su fármaco SOM3355, destinado al tratamiento de la enfermedad de Huntington, un trastorno neurológico poco frecuente y progresivo. Tras revisar los resultados de la Fase 2, la FDA ha dado luz verde al diseño del estudio de Fase 3, el paso previo a la posible aprobación del medicamento, que incluirá también una extensión abierta para evaluar sus efectos a largo plazo.

OM3355 es un medicamento innovador que actúa de manera múltiple sobre el cerebro, combinando el efecto de un bloqueador selectivo β con la inhibición de VMAT1 y VMAT2, dos proteínas que funcionan como transportadores de neurotransmisores como la dopamina dentro de las neuronas. Este mecanismo ayuda a regular los mensajes químicos del cerebro, contribuyendo a reducir los movimientos involuntarios y los cambios de humor y comportamiento típicos de la enfermedad de Huntington.

El fármaco ha superado con éxito un ensayo inicial de prueba de concepto y un estudio clínico de Fase 2b, mostrando resultados prometedores que podrían mejorar la calidad de vida de los pacientes y ofrecer nueva esperanza para esta enfermedad neurodegenerativa hereditaria, que provoca dificultades en la coordinación, el habla, la ansiedad y la depresión.

“Estamos muy satisfechos con este resultado positivo con la FDA, además de los excelentes comentarios recientes de la EMA; ambas agencias han corroborado el potencial de SOM3355 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington”, declara Silvia Panigone, CEO de SOM Biotech. “Apreciamos las discusiones de apoyo y constructivas con la FDA y la alineación sobre el diseño del estudio de Fase 3, que puede conducir a la aprobación del primer medicamento capaz de tratar la compleja sintomatología de la enfermedad de Huntington, incluyendo la corea y los síntomas conductuales y psiquiátricos como la depresión y la ansiedad”.

Actualmente, los fármacos autorizados solo tratan la corea, todos incluyen una advertencia de caja negra por el aumento del riesgo de depresión y pensamientos suicidas, y presentan efectos adversos difíciles de distinguir de la progresión de la enfermedad.

Los resultados del estudio de Fase 2b de SOM Biotech en la enfermedad de Huntington fueron muy prometedores. Los participantes que recibieron SOM3355 no solo experimentaron una mejora significativa de los movimientos involuntarios (corea), sino que también mostraron una reducción de la ansiedad y una mejora de los síntomas depresivos. Además, el estudio confirmó que el medicamento no provoca somnolencia, un efecto secundario habitual en otros tratamientos.

“Estos resultados, que muestran un efecto positivo sobre la depresión y la ansiedad, sin somnolencia y con mejora de la corea, son sin precedentes y responden a la necesidad no cubierta de un fármaco eficaz y bien tolerado para tratar la enfermedad de Huntington en sus diferentes etapas”, explica Rossella Medori, directora médica (CMO) de SOM Biotech. “La eficacia sobre los síntomas conductuales y psiquiátricos, junto con un perfil de seguridad favorable, hará de SOM3355 el tratamiento sintomático de elección para la enfermedad de Huntington”, añade Panigone.

El ensayo clínico de Fase 3, doble ciego y controlado con placebo, que respaldará la aprobación del fármaco, está previsto que se inicie en el cuarto trimestre de 2026 e incluirá la administración de una única dosis de SOM3355. Participarán personas diagnosticadas con enfermedad de Huntington de leve a grave, que serán aleatorizadas para recibir 600 mg diarios de SOM3355 o un placebo durante tres meses (12 semanas). Una vez finalizado el estudio, los participantes tendrán la opción de incorporarse a una extensión abierta de nueve meses (OLE) para evaluar la posible influencia positiva del tratamiento en la progresión de la enfermedad.

“Estamos plenamente comprometidos a avanzar con el ensayo y a continuar las discusiones con la FDA. La alineación con la Agencia sobre un estudio de tres meses nos proporciona un período corto hasta una posible aprobación”, concluye Medori.

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