CONNECTA Therapeutics, la compañía biotecnológica en fase clínica, ubicada en el Parque Científico de Barcelona (PCB), que lidera el desarrollo de moduladores de la neuroplasticidad de primera clase para abordar necesidades médicas no cubiertas en trastornos del sistema nervioso central (SNC), ha anunciado el inicio el estudio para el desarrollo de su programa pediátrico CTH120, un tratamiento en investigación para el Síndrome de X Frágil (SXF) con resultados positivos en el ensayo de Fase I. 

El Síndrome de X Frágil (SXF) es un trastorno raro del neurodesarrollo y sin tratamiento que afecta aproximadamente a 1 de cada 7.000 varones y a 1 de cada 11.000 mujeres, con una población mundial de 1,83 millones de personas y que sigue creciendo a medida que mejora el diagnóstico. Los síntomas comienzan en la primera infancia, con retrasos cognitivos de por vida y desafíos conductuales como hiperactividad, ansiedad, aislamiento social, agresividad y autolesión, lo que impacta gravemente en la calidad de vida.

Solo un 10% de los pacientes adultos vive de forma independiente, y casi un 80% de las familias afectadas se enfrentan a dificultades económicas. A pesar de esta carga, no existen terapias modificadoras de la enfermedad, lo que hace que la intervención temprana y la innovación terapéutica sean esenciales.

Con el apoyo de una subvención de 2,5 millones de euros del EIC Accelerator en el marco del proyecto FRAXCURE,  CONNECTA es una de las apenas 71 empresas seleccionadas entre más de 1.200 solicitudes de la convocatoria de octubre de 2024, lo que pone de relieve su potencial innovador. La subvención permitirá a la compañía completar actividades críticas regulatorias y preclínicas, incluyendo estudios de seguridad, el desarrollo de una formulación oral adecuada a la edad y la presentación del Plan de Investigación Pediátrica para respaldar la aprobación regulatoria de un futuro ensayo de Fase II en pacientes pediátricos con SXF.

Asimismo, la empresa biotecnológica también planea un ensayo de Fase IIb en adultos para ampliar aún más la evidencia clínica que respalda a CTH120.

“No existen tratamientos aprobados para la SXF, un trastorno devastador que afecta el desarrollo cognitivo, la conducta y la calidad de vida de los niños y sus familias, con una duración de por vida. CTH120 tiene el potencial de redefinir la atención de la SXF gracias a un mecanismo de acción innovador y modificador de la enfermedad que representa una ventaja tecnológica significativa. La subvención del EIC Accelerator es un punto de inflexión —acelerando nuestra misión de llevar esperanza y un impacto duradero a las familias. Nos sentimos honrados de haber sido seleccionados para financiación en una de las rondas de solicitudes más competitivas desde el lanzamiento del programa EIC Accelerator dentro de Horizonte Europa”, explica Jordi Fàbrega, cofundador y director ejecutivo de CONNECTA Therapeutics.

Su principal programa, CTH120, es una terapia de primera clase modificadora para la enfermedad para la SXF. Esta innovadora pequeña molécula actúa sobre el receptor tirosina quinasa B (TrkB), un mediador clave implicado en la neuroplasticidad —la capacidad del cerebro de reorganizarse, adaptarse y formar nuevas conexiones neuronales—. Al modular la neuroplasticidad, CTH120 busca restaurar la arquitectura neuronal alterada que subyace a la SXF, ofreciendo un enfoque transformador más allá de los tratamientos sintomáticos actuales, que han mostrado una eficacia limitada y efectos adversos clínicamente restrictivos.

CTH120 cuenta con una sólida base de datos preclínicos y resultados positivos de Fase I que avalan su excelente perfil de seguridad, tolerabilidad y farmacocinética en voluntarios adultos sanos. Desarrollado a partir de la plataforma propietaria de modulación de la neuroplasticidad de CONNECTA, CTH120 se encuentra en una posición privilegiada para responder a las necesidades no cubiertas en la SXF.

Además, constituye una prueba de concepto para extender este enfoque modificador de la enfermedad a otros trastornos del sistema nervioso central, entre ellos el síndrome de Rett, el síndrome de Down, el síndrome de DiGeorge, el trastorno del espectro autista (TEA), el trastorno por déficit de atención con hiperactividad (TDAH) y el dolor neuropático.

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