CONNECTA Therapeutics, l’empresa biotecnològica en fase clínica ubicada al Parc Científic de Barcelona (PCB), que lidera el desenvolupament de moduladors de la neuroplasticitat de primera classe per abordar necessitats mèdiques no cobertes en trastorns del sistema nerviós central (SNC), ha anunciat l’inici de l’estudi per al desenvolupament del seu programa pediàtric CTH120, un tractament en investigació per a la Síndrome de l’X Fràgil (SXF) amb resultats positius en l’assaig de Fase I.

La Síndrome de l’X Fràgil (SXF) és un trastorn rar del neurodesenvolupament i sense tractament que afecta aproximadament 1 de cada 7.000 homes i 1 de cada 11.000 dones, amb una població mundial d’1,83 milions de persones que continua creixent a mesura que millora el diagnòstic. Els símptomes comencen a la primera infància, amb endarreriments cognitius de per vida i reptes conductuals com hiperactivitat, ansietat, aïllament social, agressivitat i autolesió, la qual cosa impacta greument en la qualitat de vida.

Només un 10% dels pacients adults viu de manera independent, i gairebé un 80% de les famílies afectades afronten dificultats econòmiques. Malgrat aquesta càrrega, no existeixen teràpies modificadores de la malaltia, fet que fa que la intervenció precoç i la innovació terapèutica siguin essencials.

Amb el suport d’una subvenció de 2,5 milions d’euros de l’EIC Accelerator en el marc del projecte FRAXCURE, CONNECTA és una de les només 71 empreses seleccionades entre més de 1.200 sol·licituds de la convocatòria d’octubre de 2024, cosa que posa en relleu el seu potencial innovador. La subvenció permetrà a la companyia completar activitats crítiques reguladores i preclíniques, incloent-hi estudis de seguretat, el desenvolupament d’una formulació oral adequada a l’edat i la presentació del Pla d’Investigació Pediàtrica per donar suport a l’aprovació reguladora d’un futur assaig de Fase II en pacients pediàtrics amb SXF.

A més, l’empresa biotecnològica també té previst un assaig de Fase IIb en adults per ampliar encara més l’evidència clínica que dona suport a CTH120.

“No hi ha tractaments aprovats per a la SXF, un trastorn devastador que afecta el desenvolupament cognitiu, la conducta i la qualitat de vida dels infants i de les seves famílies, amb una durada de tota la vida. CTH120 té el potencial de redefinir l’atenció de la SXF gràcies a un mecanisme d’acció innovador i modificador de la malaltia que representa un avantatge tecnològic significatiu. La subvenció de l’EIC Accelerator és un punt d’inflexió —accelerant la nostra missió de portar esperança i un impacte durador a les famílies. Ens sentim honorats d’haver estat seleccionats per a finançament en una de les rondes de sol·licituds més competitives des del llançament del programa EIC Accelerator dins d’Horitzó Europa”, explica Jordi Fàbrega, cofundador i director executiu de CONNECTA Therapeutics.

El seu programa principal, CTH120, és una teràpia de primera classe i modificadora de la malaltia per a la SXF. Aquesta innovadora petita molècula actua sobre el receptor tirosina cinasa B (TrkB), un mediador clau implicat en la neuroplasticitat —la capacitat del cervell de reorganitzar-se, adaptar-se i formar noves connexions neuronals—. En modular la neuroplasticitat, CTH120 busca restaurar l’arquitectura neuronal alterada que subjau a la SXF, oferint un enfocament transformador més enllà dels tractaments simptomàtics actuals, que han mostrat una eficàcia limitada i efectes adversos clínicament restrictius.

CTH120 compta amb una sòlida base de dades preclíniques i resultats positius de Fase I que avalen el seu excel·lent perfil de seguretat, tolerabilitat i farmacocinètica en voluntaris adults sans. Desenvolupat a partir de la plataforma propietària de modulació de la neuroplasticitat de CONNECTA, CTH120 es troba en una posició privilegiada per respondre a les necessitats no cobertes en la SXF.

A més, constitueix una prova de concepte per a estendre aquest enfocament modificador de la malaltia a altres trastorns del sistema nerviós central, com la síndrome de Rett, la síndrome de Down, la síndrome de DiGeorge, el trastorn de l’espectre autista (TEA), el trastorn per dèficit d’atenció amb hiperactivitat (TDAH) i el dolor neuropàtic.

» Enllaç a la notícia: web de CONNECTA Therapeutics [+]