Una investigación aplica la tecnología de células iPS al estudio del síndrome de Sanfilippo Notícias
El síndrome de Sanfilippo tipo C es una enfermedad de acúmulo lisosomal debida a mutaciones en el gen HGSNAT que conllevan una neurodegeneración progresiva. Ahora, en un estudio en el que han participado investigadores del Instituto de Biomedicina de la Universitat de Barcelona (IBUB) i del Instituto de Bioingeniería de Cataluña (IBEC) en el Parc Científic de Barcelona, se han generado células madre pluripotentes inducidas (iPS) derivadas de dos pacientes con esta patologia que pueden ayudar a buscar nuevas opciones terapéuticas y a aclarar los mecanismos patológicos que la causan.









