SpliceBio bat rècords amb la ronda més gran de finançament biotecnològic registrada a Espanya. L’startup, amb seu al Parc Científic de Barcelona, ha tancat una ronda Sèrie B de 118 milions d’euros liderada per la firma holandesa EQT Life Sciences i Sanofi Ventures, amb la participació de Roche Venture Fund. La companyia destinarà els fons a impulsar el desenvolupament clínic del seu programa principal SB-007 per a la malaltia de Stargardt, un trastorn hereditari de la retina causat per mutacions en el gen ABCA4.

Els tres nous inversors EQT Life Sciences, Sanofi Ventures i Roche Venture Fund passaran a formar part de l’accionariat de la companyia juntament amb la resta d’inversors de la ronda anterior de 50 milions d’euros, tancada el 2022, en la qual ja havien participat New Enterprise Associates, UCB Ventures, Ysios Capital, Gilde Healthcare, Novartis Venture Fund i Asabys Partners.

Fundada el 2020 pels investigadors Silvia Frutos i Miquel Vila-Perelló, SpliceBio destinarà el finançament a avançar en el desenvolupament clínic de la seva teràpia gènica candidata SB-007 per a la malaltia de Stargardt. Això inclou l’estudi d’intervenció de fase 1/2 ASTRA, actualment en marxa, i l’estudi observacional POLARIS. SB-007 és la primera teràpia gènica de tipus AAV dual autoritzada per l’Agència de Medicaments i Aliments dels EUA (FDA) per iniciar assaigs clínics en aquesta patologia, i també compta amb el vistiplau de l’Agència Reguladora de Medicaments i Productes Sanitaris del Regne Unit (MHRA).

La malaltia de Stargardt és un trastorn hereditari de la retina provocat per mutacions en el gen ABCA4, que causa una pèrdua progressiva de visió fins a arribar a la ceguesa, i per a la qual actualment no existeixen tractaments aprovats. SB-007 busca abordar directament la causa genètica subjacent mitjançant l’expressió d’una còpia funcional de la proteïna ABCA4 de longitud completa, amb el potencial de beneficiar tots els pacients, independentment de la seva mutació específica.

A més del desenvolupament de SB-007, els fons permetran accelerar l’expansió de la cartera de teràpies gèniques que s’estén més enllà de l’oftalmologia i inclou programes en neurologia i altres indicacions encara no revelades.

“Aquest finançament marca un puntal fonamental per a SpliceBio a mesura que avancem en el desenvolupament clínic de SB-007 per a la malaltia de Stargardt i continuem ampliant la nostra cartera de productes en oftalmologia, neurologia i altres camps”, afirma el Dr. Miquel Vila-Perelló, CEO de SpliceBio. “El suport d’inversors d’una qualitat tan alta subratlla la solidesa dels nostres programes i de la nostra plataforma única d’empalmament de proteïnes, així com el seu potencial per desenvolupar teràpies gèniques per a malalties que encara són intractables avui dia. Estem construint una empresa posicionada per liderar la següent onada de medicaments genètics”, conclou.

SpliceBio està obrint noves possibilitats en la teràpia gènica en superar una de les seves principals limitacions: els vectors AAV, habitualment utilitzats per transportar gens, no poden carregar gens massa grans. Això ha impedit tractar moltes malalties genètiques que necessiten gens més llargs del que aquests vectors poden transportar.

Per solucionar-ho, la companyia ha desenvolupat una tecnologia pròpia basada en el “protein splicing”, que utilitza unes proteïnes especials anomenades inteïnes, creades a partir d’investigacions a la Universitat de Princeton. Gràcies a aquesta tecnologia, el gen es divideix en dues parts que s’introdueixen per separat al cos mitjançant vectors AAV. Un cop dins la cèl·lula, les inteïnes ajuden a unir les dues meitats i reconstruir la proteïna completa que es necessita per tractar la malaltia. Aquest enfocament innovador permet tractar malalties genètiques que abans no es podien abordar amb teràpia gènica convencional.

“Estem orgullosos de donar suport a SpliceBio, pionera entre la propera generació d’empreses de medicina genètica. La seva plataforma d’empalmament de proteïnes està dissenyada per oferir una solució innovadora per administrar gens de gran mida amb AAV, un dels reptes més urgents en aquest camp, i exemplifica el nostre compromís de recolzar la ciència transformadora que pot beneficiar significativament la vida dels pacients”, explica Daniela Begolo, Directora General d’EQT Life Sciences.

Per la seva banda, Laia Crespo, sòcia de Sanofi Ventures, assenyala que “en permetre l’administració de gens grans i complexos a través de la seva innovadora tecnologia d’empalmament de proteïnes amb vectors AAV, SpliceBio té el potencial de tenir un impacte significatiu en el camp de la teràpia gènica i d’oferir les millors teràpies de la seva classe als pacients”.

» Enllaç a la notícia: web de SpliceBio [+]