Skip to main content
< Tornar a notícies
Marc Martinell, cofundador i CEO de Minoryx Therapeutics (Foto: ©Minoryx)
 06.07.2016

Minoryx Therapeutics inicia la Fase 1 dels assaigs clínics amb MIN-102

Minoryx Therapeutics, especialitzada en el descobriment i desenvolupament de nous fàrmacs per a malalties minoritàries, ha anunciat avui l’inici de la Fase 1 de l’assaig clínic en humans amb el seu candidat principal, el MIN-102.  La companyia –ubicada al TecnoCampus Mataró-Maresme i amb laboratoris al Parc Científic de Barcelona (PCB)– aprofitarà el mecanisme d’acció únic d'aquest producte per al seu ús en l'Adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (ALD), una malaltia neurodegenerativa rara, crònica, debilitant i mortal per al qual no hi ha cap tractament farmacològic.

 

MIN-102, un agonista de PPAR gamma que es diferencia per un perfil superior a altres agonistes, està indicat per a malalties relacionades amb el SNC i ha mostrat una excel·lent eficàcia in vivo. L’objectiu de la Fase 1 d’aquest estudi es avaluar la farmacocinètica, la seguretat, la tolerabilitat i la penetració en el cervell de MIN-102, després de la administració de dosis creixents úniques i repetides en voluntaris sans. Els resultats s’esperen per a finals d’any.

El compost de Minoryx Therapeutics té com a objectiu l’Adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (ALD), una malaltia minoritària que es caracteritza pel deteriorament neurològic progressiu. Está causada per mutacions en el gen ABCD1 i es caracteritza per la acumulació d’àcids grassos de cadena molt llarga (VLCFA) que condueixen a un trastorn neuro degeneratiu crònic, molt debilitant i potencialment mortal, on els teixits més afectats son els del Sistema Nerviós Central (SNC) i del còrtex adrenal degut a la pèrdua de mielina. La seva inicidencia s’estima en 1:17.000 dels nounats arreu del món (no se limita a certs grups ètnics) i afecta principalment als homes. 

Actualment, no existeixen tractaments farmacològics per a la X-ALD i el MIN-102 es l’únic producte en desenvolupament amb potencial en els principals fenotips. “La dosificació dels primers individus durant l’assaig de Fase 1, es una fita important per a Minoryx i ens porta un pas més a prop d’oferir una opció terapèutica potencialment significativa per a la X-ALD,” diu Marc Martinell, director general de Minoryx. “Esperem amb gran interès els resultats del assaig clínic i planegem iniciar els assaigs clínics en pacients amb X-ALD a principis del 2017.”

Minoryx, creada l’any 2011, està especialitzada en el descobriment i desenvolupament de fàrmacs per a malalties rares o minoritàries. Actualment centra la seva activitat en Errors Congènits del Metabolisme, un grup de malalties minoritàries d’origen genètic amb una alta necessitat mèdica no coberta. Ubicada al Parc TecnoCampus Mataró-Maresme, i amb laboratoris a al Parc Científic de Barcelona (PCB), està liderada pels doctors Marc Martinell, Joan Aymamí i Xavier Barril. Des de la seva constitució, Minoryx ha mobilitzat més de 24 milions d’euros, incloent la ronda de finançament tancada el passat mes d’octubre per valor de 19,4 milions d’euros, la major d’una biotec a Catalunya.