{"id":92301,"date":"2024-01-26T13:08:27","date_gmt":"2024-01-26T12:08:27","guid":{"rendered":"https:\/\/www.pcb.ub.edu\/organoides-para-estudiar-y-desarrollar-nuevos-tratamientos-para-la-ataxia-telangiectasia\/"},"modified":"2024-02-07T15:33:48","modified_gmt":"2024-02-07T14:33:48","slug":"organoides-para-estudiar-y-desarrollar-nuevos-tratamientos-para-la-ataxia-telangiectasia","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.pcb.ub.edu\/es\/organoides-para-estudiar-y-desarrollar-nuevos-tratamientos-para-la-ataxia-telangiectasia\/","title":{"rendered":"Organoides para estudiar y desarrollar nuevos tratamientos para la ataxia telangiectasia"},"content":{"rendered":"<p><strong>Nuria Montserrat Pulido, investigadora principal del IBEC, con sede en el Parque Cient\u00edfico de Barcelona, liderar\u00e1 un proyecto para estudiar la Ataxia telangiectasia gracias a la financiaci\u00f3n de la AEFAT, la asociaci\u00f3n de familias de afectados por esta enfermedad rara en Espa\u00f1a. El objetivo de este trabajo es la obtenci\u00f3n de c\u00e9lulas con las mutaciones de los pacientes, desarrollar organoides, contemplar la posibilidad de ensayar procesos de edici\u00f3n g\u00e9nica para diferentes mutaciones y crear una plataforma para testar f\u00e1rmacos.<\/strong><\/p>\n<p>El IBEC se une a la\u00a0AEFAT, en su lucha por la investigaci\u00f3n de LA ataxia telangiectasia, una enfermedad rara que afecta al menos a 40 ni\u00f1os y j\u00f3venes en el pa\u00eds. Y lo hace a trav\u00e9s del proyecto \u201c<em>Modelling Ataxia Telangiectasia pathogenesis and therapeutics using human pluripotent stem cells and genetic engineerin<\/em>g\u201d, liderado por N\u00faria Montserrat Pulido, profesora de investigaci\u00f3n ICREA e investigadora principal del grupo de <a href=\"https:\/\/ibecbarcelona.eu\/es\/ipscs\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Pluripotencia para la regeneraci\u00f3n de \u00f3rganos<\/a>\u00a0del IBEC.<\/p>\n<p>El proyecto es uno de los dos seleccionados por el Comit\u00e9 Cient\u00edfico de la AEFAT en su segunda convocatoria internacional de proyectos de investigaci\u00f3n para buscar una cura o tratamiento para esta enfermedad gen\u00e9tica, neurodegenerativa y multisist\u00e9mica, poco investigada, que a\u00fan no tiene cura ni tratamiento.<\/p>\n<p>La idea del estudio es la obtenci\u00f3n de c\u00e9lulas iPSc con las mutaciones de los pacientes, desarrollar organoides, contemplar la posibilidad de ensayar procesos de edici\u00f3n g\u00e9nica para distintas mutaciones y crear una plataforma para testado de f\u00e1rmacos.<\/p>\n<p>Como detalla <strong>N\u00faria Montserrat,<\/strong>\u00a0\u201cnuestro proyecto colaborativo tiene como objetivo establecer nuevos modelos celulares para comprender la ataxia telangiectasia, que se produce por mutaciones en el gen ATM. Usaremos ingenier\u00eda gen\u00e9tica e ingenier\u00eda celular para, por un lado, generar c\u00e9lulas que presenten mutaciones causales de la enfermedad y por el otro lado, generar los diferentes tipos de c\u00e9lulas y tejidos que est\u00e1n afectados en estos pacientes. Para este segundo objetivo, estableceremos cultivos que denominamos organoides, que son sistemas celulares que podemos generar en el laboratorio que se parecen al \u00f3rgano que queremos estudiar\u201d.<\/p>\n<p>El objetivo, como se\u00f1ala la bi\u00f3loga e investigadora, \u201ces generar una plataforma celular para estudiar procesos que son importantes durante la ataxia telangiectasia, y lo que es tambi\u00e9n muy importante, vamos a poder explotar esta plataforma celular para testar vectores y compuestos terap\u00e9uticos, que nos permitan corregir los defectos que se producen en las c\u00e9lulas y mini\u00f3rganos creados en el laboratorio debido a la presencia de mutaciones en el gen ATM\u201d. Adem\u00e1s, \u201cVamos a incorporar la participaci\u00f3n de infraestructuras como la Plataforma de Biomodelos y Biobancos del Instituto de Salud Carlos III, a trav\u00e9s de la cual aseguraremos la incorporaci\u00f3n y custodia de las muestras biol\u00f3gicas del proyecto. Y contamos con la colaboraci\u00f3n de Jordi Surrall\u00e9s, doctor en gen\u00e9tica y director del Instituto de Investigaci\u00f3n del Hospital Sant Pau\u201d.<\/p>\n<p>Para la mayor eficiencia de este proyecto, AEFAT ha puesto en contacto al equipo con investigadores internacionales que est\u00e1n trabajando en el mismo campo y con otros profesionales que ya han participado en proyectos financiados por la asociaci\u00f3n, como Marc G\u00fcell (Universitat Pompeu Fabra). Los nuevos proyectos est\u00e1n valorados en 150.000 euros cada uno, con una duraci\u00f3n de 18-24 meses. El esfuerzo de inversi\u00f3n realizado por AEFAT se ha visto apoyado con las aportaciones de asociaciones de otros pa\u00edses, dos en concreto de las nueve con las que comparten la <a href=\"https:\/\/cureat.org\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">A-T Global Alliance<\/a>, la alianza creada en 2020 para avanzar en la investigaci\u00f3n y concienciaci\u00f3n a nivel internacional. La asociaci\u00f3n inglesa\u00a0<a href=\"https:\/\/actionforat.org\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Action for A-T<\/a>\u00a0y la australiana<strong>\u00a0<\/strong><a href=\"https:\/\/brashat.org.au\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">BrAshA-T<\/a>\u00a0colaboran en la financiaci\u00f3n de estos dos nuevos proyectos lanzados desde Espa\u00f1a.<\/p>\n<p><strong>\u00bb M\u00c1s informaci\u00f3N: <\/strong><a href=\"https:\/\/ibecbarcelona.eu\/es\/organoides-para-estudiar-la-ataxia-telangiectasia\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">web del IBEC [+]<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Nuria Montserrat Pulido, investigadora principal del IBEC, con sede en el Parque Cient\u00edfico de Barcelona, liderar\u00e1 un proyecto para estudiar la Ataxia telangiectasia gracias a la financiaci\u00f3n de la AEFAT,&#8230;<\/p>\n","protected":false},"author":14,"featured_media":92130,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"footnotes":""},"categories":[24],"tags":[],"class_list":["post-92301","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-ciencia"],"acf":[],"yoast_head":"<!-- This site is optimized with the Yoast SEO plugin v28.6 - 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