{"id":39297,"date":"2017-07-11T00:00:00","date_gmt":"2017-07-10T23:00:00","guid":{"rendered":"http:\/\/www.pcb.ub.edu\/\/la-plataforma-de-quimica-combinatoria-del-pcb-participa-en-el-proyecto-smart-4-fabry\/"},"modified":"2020-11-16T16:23:24","modified_gmt":"2020-11-16T15:23:24","slug":"la-plataforma-de-quimica-combinatoria-del-pcb-participa-en-el-proyecto-smart-4-fabry","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.pcb.ub.edu\/es\/la-plataforma-de-quimica-combinatoria-del-pcb-participa-en-el-proyecto-smart-4-fabry\/","title":{"rendered":"La Plataforma de Qu\u00edmica Combinatoria del PCB participa en el proyecto Smart-4-Fabry"},"content":{"rendered":"<p>La enfermedad de Fabry pertenece a un grupo de enfermedades raras y hereditarias\u00a0causadas por un almacenamiento anormal de l\u00edpidos\u00a0en los lisosomas de las c\u00e9lulas \u2013denominado almacenamiento lisosomal (LSD)\u2013 con la consecuente alteraci\u00f3n de sus funciones y posterior muerte celular. Esta acumulaci\u00f3n est\u00e1 causada por la deficiencia de una enzima, la alfa-galactosidasa A (GLA) \u2013ligada al cromosoma X\u00a0y originada por mutaciones en el gen que la codifica\u2013 y conduce a un trastorno generalizado de los vasos sangu\u00edneos, que afecta particularmente a\u00a0los ri\u00f1ones, el coraz\u00f3n y el sistema nervioso.<\/p>\n<p>El tratamiento actual\u00a0es la terapia de sustituci\u00f3n enzim\u00e1tica (ERT) que se administra por v\u00eda intravenosa a los pacientes, pero tiene varias desventajas relacionadas principalmente con la inestabilidad, alta inmunogenicidad y baja eficacia de la GLA administrada, as\u00ed como incapacidad de la misma de cruzar barreras biol\u00f3gicas tales como la barrera hematoencef\u00e1lica.<\/p>\n<p>El objetivo del proyecto Smart-4-Fabry es lograr un minucioso control de calidad sobre el conjunto de los diferentes componentes moleculares de una nueva nanoformulaci\u00f3n liposomal de la enzima \u03b1-galactosidasa A para el tratamiento de la enfermedad.<\/p>\n<p><span style=\"font-size:14px\"><strong>Resultados prometedores<\/strong><\/span><\/p>\n<p>El proyecto se basa en el uso de la nanotecnolog\u00eda para el desarrollo de nuevas nanoformulaciones lip\u00eddicas que mejorar\u00e1n la farmacocin\u00e9tica y farmacodin\u00e1mica de las terapias actuales de la enfermedad de Fabry al disminuir la dosis total de f\u00e1rmaco utilizado, minimizar el perfil de toxicidad, reducir la aparici\u00f3n de resistencia y aumentando la entrega de la enzima en el tejido diana.<\/p>\n<p>Los resultados de los ensayos efectuados hasta la fecha ya han demostrado que esta nueva nanoformulaci\u00f3n liposomal de GLA (nano-GLA) tiene un mejor perfil de PK \/ PD respecto a la GLA libre. La formulaci\u00f3n final nano-GLA permitir\u00e1 el transporte a medida del enzima GLA a trav\u00e9s de las membranas celulares y de la barrera hematoencef\u00e1lica.<\/p>\n<p>El proyecto Smart-4-Fabry avanzar\u00e1 el prototipo de la nano-GLA como prueba de concepto (TRL3) hasta la fase de regulaci\u00f3n precl\u00ednica (TRL5-6). La Plataforma de Qu\u00edmica Combinatoria del Parc Cient\u00edfic de Barcelona (PCQ-PCB), liderada por la Dra. Miriam Royo,\u00a0ha desarrollado uno de sus componentes esenciales: un conjugador l\u00edpido-p\u00e9ptido que favorece la acumulaci\u00f3n de la nanoformulaci\u00f3n en los lisosomas y en las c\u00e9lulas a tratar. La participaci\u00f3n de la Plataforma del PCB en el proyecto consiste en la optimizaci\u00f3n de este conjugado.<\/p>\n<p>Smart-4-Fabry se desarrollar\u00e1 a trav\u00e9s de un consorcio formado por 14 socios de 5 pa\u00edses diferentes \u00a0del \u00e1mbito acad\u00e9mico e industrial.\u00a0El CIBER-BBN coordina el proyecto a trav\u00e9s de la participaci\u00f3n de cuatro de sus grupos:\u00a0<a href=\"http:\/\/www.ciber-bbn.es\/grupos\/grupo-de-investigacion?id=3630\">NANOMOL<\/a>\u00a0en el Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona del CSIC, el Grupo de\u00a0<a href=\"http:\/\/www.ciber-bbn.es\/grupos\/grupo-de-investigacion?id=3627\">Drug Delivery and Targeting<\/a>\u00a0del Vall d &#8216;Hebron Institut de Recerca, la\u00a0<a href=\"http:\/\/www.ciber-bbn.es\/grupos\/grupo-de-investigacion?id=3561\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">Unidad de S\u00edntesis de P\u00e9ptidos<\/a>\u00a0de la Plataforma de Qu\u00edmica Combinatoria del PCB y el\u00a0<a href=\"http:\/\/www.ciber-bbn.es\/grupos\/grupo-de-investigacion?id=3632\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">grupo de Nanobiotecnolog\u00eda<\/a>\u00a0\u00a0del Instituto de Biotecnolog\u00eda y Biomedicina de la Universidad Aut\u00f3noma de Barcelona.<\/p>\n<p>Adem\u00e1s, en el proyecto tambi\u00e9n participan la Universidad de Aarhus (Dinamarca), Technion Israel Institute of Technology (Israel), Joanneum Research (Austria); Biopraxis Research AIE (Espa\u00f1a); y las spin-off\u00a0Nanomol Technologies (Espa\u00f1a), BioNanoNet (Austria), Drug Development and Regulation (Espa\u00f1a), el grupo Covance Laboratories LTD (Reino Unido) y Leanbio (Espa\u00f1a).<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>La Plataforma de Qu\u00edmica Combinatoria del Parc Cient\u00edfic de Barcelona (<a href=\"http:\/\/www.pcb.ub.edu\/portal\/documents\/10181\/317054\/fitxa_pt_quimcomb_ES.pdf\/c51972a8-03c3-4201-a3a5-a09601d0fa83\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">UQC-PCB<\/a>) participa en el consorcio europeo <a href=\"http:\/\/smart4fabry.eu\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">Smart-4-Fabry<\/a>, cuyo objetivo es el desarrollo de nuevas nanoformulaciones basadas en la nanotecnolog\u00eda para el tratamiento de la enfermedad de Fabry, una patolog\u00eda gen\u00e9tica hereditaria causada por una acumulaci\u00f3n an\u00f3mala de l\u00edpidos\u00a0en las c\u00e9lulas. El proyecto, financiado por el programa Horizon 2020 con un presupuesto de 5,800,000 \u20ac, se inici\u00f3 el pasado mes de enero y tendr\u00e1 una duraci\u00f3n de 4 a\u00f1os.\u00a0<\/p>\n<p>\u00a0<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":27620,"comment_status":"closed","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"footnotes":""},"categories":[9],"tags":[],"class_list":["post-39297","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-sin-categorizar"],"acf":[],"yoast_head":"<!-- This site is optimized with the Yoast SEO plugin v27.3 - https:\/\/yoast.com\/product\/yoast-seo-wordpress\/ -->\n<title>La Plataforma de Qu\u00edmica Combinatoria del PCB participa en el proyecto Smart-4-Fabry - Parc Cient\u00edfic de Barcelona<\/title>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/www.pcb.ub.edu\/es\/la-plataforma-de-quimica-combinatoria-del-pcb-participa-en-el-proyecto-smart-4-fabry\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"es_ES\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"La Plataforma de Qu\u00edmica Combinatoria del PCB participa en el proyecto Smart-4-Fabry - Parc Cient\u00edfic de Barcelona\" \/>\n<meta property=\"og:description\" content=\"La Plataforma de Qu\u00edmica Combinatoria del Parc Cient\u00edfic de Barcelona (UQC-PCB) participa en el consorcio europeo Smart-4-Fabry, cuyo objetivo es el desarrollo de nuevas nanoformulaciones basadas en la nanotecnolog\u00eda para el tratamiento de la enfermedad de Fabry, una patolog\u00eda gen\u00e9tica hereditaria causada por una acumulaci\u00f3n an\u00f3mala de l\u00edpidos\u00a0en las c\u00e9lulas. 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