{"id":39229,"date":"2016-02-24T00:00:00","date_gmt":"2016-02-23T23:00:00","guid":{"rendered":"http:\/\/www.pcb.ub.edu\/\/un-nuevo-farmaco-descubierto-y-patentado-por-som-biotech-prueba-su-eficacia-en-el-tratamiento-de-la-amiloidosis-familiar\/"},"modified":"2016-02-24T00:00:00","modified_gmt":"2016-02-23T23:00:00","slug":"un-nuevo-farmaco-descubierto-y-patentado-por-som-biotech-prueba-su-eficacia-en-el-tratamiento-de-la-amiloidosis-familiar","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.pcb.ub.edu\/es\/un-nuevo-farmaco-descubierto-y-patentado-por-som-biotech-prueba-su-eficacia-en-el-tratamiento-de-la-amiloidosis-familiar\/","title":{"rendered":"Un nuevo f\u00e1rmaco, descubierto y patentado por SOM Biotech, prueba su eficacia en el tratamiento de la amiloidosis familiar"},"content":{"rendered":"<p>El ensayo confirma las conclusiones del estudio sobre reposicionamiento de f\u00e1rmacos que acaban de publicar en\u00a0<em>Nature Communications<\/em> investigadores del Instituto de Biotecnolog\u00eda y Biomedicina de la Universidad Aut\u00f3noma de Barcelona (<a href=\"http:\/\/ibb.uab.cat\/ibb\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">IBB-UAB<\/a>), en colaboraci\u00f3n con SOM Biotech, en el que se ha descrito el potencial del tolcapone.<\/p>\n<p>La ATTR es una enfermedad minoritaria y degenerativa, que afecta principalmente al sistema nervioso y al tejido muscular del coraz\u00f3n (miocardio) y que generalmente se hereda de padres a hijos. Se origina cuando el h\u00edgado y otras zonas del organismo producen mutaciones de la prote\u00edna transtiretina (TTR), que pierde su estructura funcional. Esto provoca la formaci\u00f3n de agregados t\u00f3xicos de fibras amiloideas que se depositan, seg\u00fan la mutaci\u00f3n implicada, en diferentes \u00f3rganos, como el cerebro, el ri\u00f1\u00f3n, los nervios, el ojo o el miocardio, provocando su disfunci\u00f3n y diversas variantes de la enfermedad.\u00a0<\/p>\n<p>En el estudio publicado, los investigadores han demostrado en ensayos biof\u00edsicos, <em>in vitro<\/em> en cultivos celulares, <em>ex vivo<\/em> en plasma de personas y en ratones modelos de la enfermedad, que el tolcapone es un potente inhibidor del inicio del proceso de agregaci\u00f3n de fibras amiloideas por TTR, que act\u00faa estabilizando la estructura de la prote\u00edna, lo que reduce la progresi\u00f3n de la enfermedad. Es una propiedad desconocida hasta ahora de este f\u00e1rmaco, que ya se utiliza para el tratamiento del P\u00e1rkinson. El compuesto se ha mostrado hasta cuatro veces m\u00e1s eficaz que el \u00fanico medicamento que hay actualmente para tratar la variante polineurop\u00e1tica de esta patolog\u00eda.<\/p>\n<p>Los resultados han sido positivos para todas las variantes de la enfermedad estudiadas: la polineuropat\u00eda y la cardiomiopat\u00eda amiloide familiar (que afecta a los nervios perif\u00e9ricos y al miocardio, respectivamente) y la amiloidosis sist\u00e9mica senil, forma espor\u00e1dica que afecta a un porcentaje muy elevado de hombres mayores de 60 a\u00f1os (tambi\u00e9n afecta el miocardio). Adem\u00e1s, se ha demostrado que supera la barrera hematoencef\u00e1lica, lo que supondr\u00eda el primer tratamiento para las variantes que afectan al sistema nervioso central.<\/p>\n<p>Seg\u00fan los investigadores, el f\u00e1rmaco tiene el potencial para convertirse en una mol\u00e9cula eficaz para prevenir las deposiciones de la prote\u00edna que causan la enfermedad y ralentizar su progresi\u00f3n, y podr\u00eda estar en el mercado en un plazo de cinco a\u00f1os, dado que ya se ha probado en un ensayo cl\u00ednico con personas afectadas con la variante neurop\u00e1tica. En este ensayo \u2014una prueba de concepto para evaluar la eficacia y seguridad del compuesto\u2014, que han llevado a cabo SOM Biotech y el Hospital Universitario Vall de Hebr\u00f3n, el compuesto ha mostrado su capacidad para estabilizar el 100% de la TTR presente en plasma en todos los pacientes tratados, con una alta seguridad.<\/p>\n<p>\u00a0<\/p>\n<p><strong>Un f\u00e1rmaco reposicionado<\/strong><\/p>\n<p>La investigaci\u00f3n ha estado liderada de manera conjunta por Salvador Ventura, profesor del Departamento de Bioqu\u00edmica y Biolog\u00eda Molecular de la UAB e investigador del IBB, y SOM Biotech, biofarmac\u00e9utica especializada en el reposicionamiento de f\u00e1rmacos, descubridora y propietaria de la patente de uso de tolcapone para la ATTR.<\/p>\n<p>El reposicionamiento de f\u00e1rmacos permite identificar la idoneidad de mol\u00e9culas ya aprobadas para una determinada indicaci\u00f3n terap\u00e9utica -como es el caso del tolcapone para el tratamiento del P\u00e1rkinson- para una enfermedad distinta, acelerando as\u00ed el desarrollo y el acceso a los pacientes a nuevos tratamientos.<\/p>\n<p>Esta estrategia tambi\u00e9n favorece un menor coste de los tratamientos, lo que podr\u00eda facilitar, en el caso del tolcapone, la administraci\u00f3n en pa\u00edses como Brasil o Portugal, importantes focos de la variante polineurop\u00e1tica.<\/p>\n<p>El medicamento ha recibido la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano para la ATTR por parte de la <em>Food and Drug Administration (FDA) <\/em>norte-americana. Un\u00a0hecho relevante, ya que en Estados Unidos hay un grupo importante de poblaci\u00f3n afectada por la variante cardiomiop\u00e1tica de la enfermedad.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Un ensayo cl\u00ednico con personas afectadas por amiloidosis familiar por transtiretina (ATTR) ha demostrado que el compuesto SOM0226 (tolcapone), descubierto y patentado por la biofarmac\u00e9utica <a href=\"http:\/\/www.pcb.ub.edu\/portal\/es\/empresa?p_p_id=detallempresa_WAR_empleatsempresesportlet&amp;p_p_state=MAXIMIZED&amp;_detallempresa_WAR_empleatsempresesportlet_empresaId=ENT_003948&amp;_detallempresa_WAR_empleatsempresesportlet_redirect=%2Fportal%2Fca%2Fentitats\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">SOM Biotech<\/a>, instalada en el Parc Cient\u00edfic de Barcelona (PCB), es cuatro veces m\u00e1s eficaz que los f\u00e1rmacos disponibles actualmente para tratar esta enfermedad minoritaria degenerativa.\u00a0<\/p>\n<p>\u00a0<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":27372,"comment_status":"closed","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"footnotes":""},"categories":[],"tags":[],"class_list":["post-39229","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail"],"acf":[],"yoast_head":"<!-- This site is optimized with the Yoast SEO plugin v27.3 - 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