MIN-102, un agonista de PPAR gamma que se diferencia por un perfil superior a otros agonistas, est\u00e1 indicado para enfermedades relacionadas con el SNC y ha mostrado una excelente eficacia in vivo. El objetivo de la Fase 1 de este estudio es evaluar la farmacocin\u00e9tica, la seguridad, la tolerabilidad y la penetraci\u00f3n en el cerebro de MIN-102, tras la administraci\u00f3n de dosis crecientes \u00fanicas y repetidas en voluntarios sanos. Los resultados se esperan para finales de a\u00f1o.<\/p>\n
El compuesto de Minoryx Therapeutics tiene como objetivo la Adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (ALD), una enfermedad minoritaria enfermedad neurodegenerativa minoritaria, cr\u00f3nica, debilitante y mortal.\u00a0Est\u00e1 causada por mutaciones en el gen ABCD1 y se caracteriza por la acumulaci\u00f3n de \u00e1cidos grasos de cadena muy larga (VLCFA) que conducen a un trastorno neurodegenerativo cr\u00f3nico\u00a0y potencialmente mortal, donde los tejidos m\u00e1s afectados son los del Sistema Nervioso Central (SNC) y del c\u00f3rtex adrenal debido a la p\u00e9rdida de mielina. Su inicidencia se estima en 1:17.000 de los recien\u00a0nacidos en todo el mundo (no se limita a ciertos grupos \u00e9tnicos) y afecta principalmente a los hombres.<\/p>\n
En la actualidad, no existen tratamientos farmacol\u00f3gicos para la X-ALD y MIN-102 es el \u00fanico producto en desarrollo con potencial en los principales fenotipos.\u201cLa dosificaci\u00f3n de los primeros individuos en el ensayo de Fase 1, es un hito importante para Minoryx y nos lleva un paso m\u00e1s cerca de ofrecer una opci\u00f3n terap\u00e9utica potencialmente significativa para la X-ALD,\u201d dijo Marc Martinell, director general de Minoryx. \u201cEsperamos con gran inter\u00e9s los resultados del ensayo cl\u00ednico y planeamos iniciar los ensayos cl\u00ednicos en pacientes con X-ALD a principios del 2017.\u201d<\/p>\n
Minoryx, creada en 2011, est\u00e1 especializada en el descubrimiento y desarrollo de f\u00e1rmacos para enfermedades raras o minoritarias. Actualmente centra su actividad en Errores Cong\u00e9nitos del Metabolismo, un grupo de enfermedades minoritarias de origen gen\u00e9tico con una alta necesidad m\u00e9dica no cubierta. Ubicada en el TecnoCampus Matar\u00f3-Maresme, y con laboratorios en el Parc Cient\u00edfic de Barcelona (PCB), est\u00e1 liderada por los doctores Marc Martinell, Joan Aymam\u00ed y Xavier Barril. Desde su constituci\u00f3n, Minoryx ha movilizado m\u00e1s de 24 millones de euros, incluyendo la ronda de financiaci\u00f3n cerrada el pasado mes de octubre por valor de 19,4 millones de euros, la mayor de una biotech en Catalu\u00f1a.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"