SpliceBio bate récords con la mayor ronda de financiación biotecnológica registrada en España. La startup, con sede en el Parque Científico de Barcelona, ha cerrado una ronda Serie B de 118 millones de euros liderada por la firma holandesa EQT Life Sciences y Sanofi Ventures, con la participación de Roche Venture Fund. La compañía destinará los fondos a impulsar el desarrollo clínico de su programa principal SB-007 para la enfermedad de Stargardt, un trastorno hereditario de la retina causado por mutaciones en el gen ABCA4.

Los tres nuevos inversores EQT Life Sciences, Sanofi Ventures y Roche Ventures Fund pasar a formar parte del accionariado de la compañía junto con el resto de inversores de la ronda anterior de 50 millones de euros, cerrada en 2022, en la que ya habían participado New Enterprise Associates, UCB Ventures, Ysios Capital, Gilde Helathcare, Novartis Venture Fund y Asabys Partners.

Fundada en 2020 por los investigadores Silvia Frutos y Miquel Vila-Perelló, SpliceBio destinará la financiación a avanzar en el desarrollo clínico de su terapia génica candidata SB-007 para la enfermedad de Stargardt. Esto incluye el estudio de intervención de fase 1/2 ASTRA, actualmente en marcha, y el estudio observacional POLARIS. SB-007 es la primera terapia génica de tipo AAV dual autorizada por la Agencia de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para iniciar ensayos clínicos en esta patología, y también cuenta con el visto bueno de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA).

La enfermedad de Stargardt es un trastorno hereditario de la retina provocado por mutaciones en el gen ABCA4, que causa una pérdida progresiva de visión hasta llegar a la ceguera, y para la que actualmente no existen tratamientos aprobados. SB-007 busca abordar directamente la causa genética subyacente mediante la expresión de una copia funcional de la proteína ABCA4 de longitud completa, con el potencial de beneficiar a todos los pacientes, independientemente de su mutación específica.

Además del desarrollo de SB-007, los fondos permitirán acelerar la expansión de la cartera de terapias génicas que se extiende más allá de la oftalmología e incluye programas en neurología y otras indicaciones aún no reveladas.

«Esta financiación marca un hito fundamental para SpliceBio a medida que avanzamos en el desarrollo clínico de SB-007 para la enfermedad de Stargardt y continuamos ampliando nuestra cartera de productos en oftalmología, neurología y otros campos», afirma el Dr. Miquel Vila-Perelló, CEO de SpliceBio. «El apoyo de inversores de tan alta calidad subraya la fortaleza de nuestros programas y de nuestra plataforma única de empalme de proteínas, así como su potencial para desarrollar terapias génicas para enfermedades que siguen siendo intratables hoy en día. Estamos construyendo una empresa posicionada para liderar la próxima ola de medicamentos genéticos», concluye.

SpliceBio está abriendo nuevas posibilidades en la terapia génica al superar una de sus principales limitaciones: los vectores AAV, usados habitualmente para transportar genes, no pueden cargar genes demasiado grandes. Esto ha impedido tratar muchas enfermedades genéticas que necesitan genes más largos de lo que estos vectores pueden transportar.

Para solucionarlo, la compañía ha desarrollado una tecnología propia basada en el «protein splicing», que utiliza unas proteínas especiales llamadas inteínas, creadas a partir de investigaciones en la Universidad de Princeton. Gracias a esta tecnología, el gen se divide en dos partes que se introducen por separado en el cuerpo mediante vectores AAV. Una vez dentro de la célula, las inteínas ayudan a unir las dos mitades y reconstruir la proteína completa que se necesita para tratar la enfermedad. Este enfoque innovador permite tratar enfermedades genéticas que antes no podían abordarse con terapia génica convencional.

«Estamos orgullosos de apoyar a SpliceBio, pionera entre la próxima generación de empresas de medicina genética. Su plataforma de empalme de proteínas está diseñada para ofrecer una solución novedosa para administrar genes de gran tamaño con AAV, uno de los retos más acuciantes en este campo, y ejemplifica nuestro compromiso de respaldar la ciencia transformadora que puede beneficiar significativamente la vida de los pacientes», explica Daniela Begolo, Directora General de EQT Life Sciences.

Por su parte, Laia Crespo, socia de Sanofi Ventures, apuntes que «al permitir la administración de genes grandes y complejos a través de su novedosa tecnología de empalme de proteínas con vectores AAV, SpliceBio tiene el potencial de tener un impacto significativo en el campo de la terapia génica y de ofrecer las mejores terapias de su clase a los pacientes.»

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