La biotecnológica Gate2Brain, con sede en el Parque Científico de Barcelona, ha obtenido la designación de medicamento huérfano (ODD) por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para su candidato principal, G2B-002, una innovadora terapia para combatir el glioma pontino intrínseco difuso (DIPG) y el glioblastoma pediátrico (pGBM), dos de los tumores cerebrales pediátricos más letales y con escasas opciones terapéuticas. Esta concesión se suma a la otorgada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) a finales de 2024 y destaca el gran potencial de esta terapia tanto en Europa como en Estados Unidos.

La compañía, spinoff de la Universidad de Barcelona (UB), el Instituto de Investigación Biomédica (IRB Barcelona), y el Instituto de Investigación Sant Joan de Déu (IRSJD) – Hospital Sant Joan de Déu (SJD), se especializa en el desarrollo de sistemas de administración de fármacos a través de barreras biológicas. En esta línea, su principal candidato G2B-002 optimiza el transporte y la penetración del fármaco a través de la barrera hematoencefálica, incrementando su eficacia y minimizando los efectos secundarios sistémicos.

Gracias a esta designación de la FDA, G2B-002 se beneficiará de un respaldo regulatorio reforzado y un impulso estratégico que facilitará su transición de la fase preclínica avanzada a los ensayos clínicos.

«La designación de medicamento huérfano por parte de la EMA y la FDA refuerza nuestra confianza en el potencial de G2B-002 para cubrir necesidades críticas en oncología pediátrica», afirma Meritxell Teixidó, CEO y CSO de Gate2Brain. «Este doble reconocimiento nos acerca un paso más a los ensayos clínicos y, en última instancia, a ofrecer una nueva esperanza a los pacientes jóvenes y a sus familias».

Gate2Brain mantiene su propósito de transformar el panorama terapéutico de los tumores cerebrales pediátricos mediante soluciones innovadoras en la administración de fármacos. La compañía ha contado con el respaldo de instituciones como Fundación Botín (Mind the Gap), Banco Sabadell (BStartup Health), CDTI (Neotec, Multipaís), el Consejo Europeo de Innovación (EIC Accelerator), Startup Capital de ACCIÓ y CaixaResearch Consolidate de la “Fundació la Caixa”.

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