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Raúl Insa, fundador y CEO de SOM Biotech, y Marisol Montolio, directora científica de DPPE (Foto: SOM Biotech).
 09.02.2017

Alianza entre SOM Biotech y Duchenne Parent Project Espanya para combatir las distrofias musculares de Duchenne y Becker

La biofarmacéutica SOM BiotechDuchenne Parent Project Espanya (DPPE) han firmado un acuerdo de colaboración para desarrollar un proyecto de reposicionamiento de fármacos para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) y Becker (DMB), dos trastornos degenerativos e incapacitantes, a menudo mortales, y que aparecen durante la infancia. La biotech, con sede en el Parc Científic de Barcelona, se encargará de identificar y ensayar in vitro fármacos reposicionados para tratar estas enfermedades huérfanas, y la asociación de pacientes DPPE –dirigida por padres de niños con distrofias DMD y DMB– cofinanciará estos primeros estudios de desarrollo y evaluación preclínica de los compuestos candidatos.

 

SOM Biotech, con sede en el Parc Científic de Barcelona, es una de las pocas biofarmacéuticas del mundo especializada en identificar nuevas actividades terapéuticas de medicamentos aprobados para otra indicación (reposicionamento), con especial énfasis en enfermedades raras. En virtud de este acuerdo, el equipo de la biotech se encargará de la identificación in silico de compuestos activos frente a la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) y Becker (DMB) –mediante tecnología computacional propia– y de la realización de los estudios in vitro de los fármacos reposicionados candidatos para confirmar su actividad frente a la enfermedad.

Duchenne Parent Project España (DPPE) es una asociación sin ánimo de lucro creada y dirigida por padres de niños con distrofias DMD y DMB. Su colaboración se centrará en la primera etapa del proyecto, focalizada en identificar fármacos reposicionados capaces de ser usados en este tipo de trastornos, y se materializará en una donación de 25.000€ a SOM Biotech.

Según el Dr. Raúl Insa, CEO de la biofarmacéutica, “Esta colaboración pone de relieve la confianza de DPPE en la experiencia de SOM Biotech en el campo del reposicionamento de fármacos para tratar enfermedades minoritarias. Si todo sigue su curso los primeros ensayos clínicos pueden ser una realidad en 2018”.

En opinión de la Dra. Marisol Montolio, directora científica de Duchenne Parent Project España, “Apostar por el reposicionamento de fármacos está dentro de nuestra estrategia puesto que se trata de una manera rápida de encontrar fármacos de utilidad para las Distrofias Musculares de Duchenne y Becker”.

La distrofia muscular más común diagnosticada durante la infancia

La Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) es la distrofia muscular más común diagnosticada durante la infancia y  afecta a 1 de cada 3.500 niños en el mundo (alrededor de 20.000 nuevos casos cada año), según datos de la asociación DPPE.  La enfermedad está ligada a mutaciones en el gen que codifica la distrofina. La ausencia de esta proteína provoca el deterioro progresivo de las fibras musculares y los afectados acaban perdiendo su movilidad. Los niños necesitan silla de ruedas alrededor de los 12 años y la expectativa media de vida es de 25-30 años.

La Distrofia Muscular de Becker (DMB) es menos grave que la de Duchenne y se produce cuando la distrofina se fabrica, pero no en la forma ni cantidad normal. La diferencia principal es que la evolución de la enfermedad es mucho más lenta y es menos común. Este trastorno aparece en aproximadamente 3 a 6 de cada 100.000 nacimientos. 

Actualmente no existe cura para estas enfermedades. El objetivo del tratamientos disponibles es controlar los síntomas para optimizar la calidad de vida de los niños.