CONNECTA Therapeutics, una empresa biotecnològica en fase clínica pionera en el desenvolupament de moduladors de la neuroplasticitat first-in-class per a abordar necessitats mèdiques no cobertes en els trastorns del Sistema Nerviós Central (SNC), instal·lada al Parc Científic de Barcelona, inicia un assaig clínic de Fase IIa amb el seu programa més avançat, CTH120, en homes adults amb síndrome X fràgil (SXF).

CTH120 és una molècula petita nova que actua sobre el receptor de tropomiosina quinasa B (TrkB), clau en la neuroplasticitat, és a dir, l’habilitat del cervell per formar i adaptar connexions neuronals. L’alteració de la neuroplasticitat és una característica fisiopatològica fonamental dels trastorns del neurodesenvolupament i contribueix a les manifestacions clíniques observades en condicions com l’SXF. L’SXF és la causa hereditària més comuna de discapacitat intel·lectual, amb una prevalença estimada d’aproximadament 3 de cada 10.000 individus.

“Iniciar aquest estudi de Fase IIa representa una fita molt significativa per a CONNECTA”, comenta Jordi Fàbrega, cofundador i CEO de CONNECTA Therapeutics. “Partint de les dades prometedores de seguretat de la Fase I, aquest assaig s’ha dissenyat per avaluar la seguretat i la tolerabilitat de CTH120 i el seu benefici terapèutic potencial mitjançant la modulació de vies implicades en la disfunció neuronal a l’SXF. Creiem que aquest estudi podrà contribuir al desenvolupament d’un nou tractament modificador de l’SXF i servirà com a prova de concepte de la nostra plataforma de modulació de la neuroplasticitat”.

L’assaig clínic de Fase IIa és un estudi multicèntric (EU CT nr: 2025-522972-97-00), aleatoritzat, doble cec i de grups paral·lels, dissenyat per avaluar CTH120 administrat dos cops al dia en comparació amb placebo. Inicialment, inclourà els pacients més afectats per l’SXF, habitualment homes adults, degut a la naturalesa d’aquesta condició lligada al cromosoma X. L’objectiu principal és l’avaluació de la seguretat i la tolerabilitat, i els objectius secundaris inclouen la caracterització de la farmacocinètica i l’avaluació d’eficàcia clínica. L’assaig aleatoritzarà 30 homes adults d’entre 18 i 45 anys per rebre CTH120 o placebo en una proporció 1:1. L’èxit d’aquest estudi representarà un pas important cap a fases més avançades del desenvolupament clínic de CTH120.

“L’SXF impacta de manera profunda a les funcions cognitives i conductuals i afecta severament la qualitat de vida de les persones que viuen amb aquesta condició i la de les seves famílies. Continua sent una malaltia amb necessitats mèdiques no cobertes significants, sense tractaments aprovats que la modifiquin” exposa el Dr. Rafael de la Torre Fornell, Investigador Principal i coordinador de l’estudi a l’Hospital del Mar Research Institute (HMRIB). «Aquest assaig de Fase IIa és una oportunitat important per avaluar un mecanisme d’acció nou molt prometedor i avançar en el coneixement clínic d’aquesta condició que acompanya els pacients al llarg la seva vida», afegeix.

L’assaig de Fase IIa de CTH120 es durà a terme a l’HMRIB a Barcelona i l’Institut d’Investigació i Innovació Fundació Parc Taulí (I3PT) a Sabadell, dos centres amb una àmplia experiència en SXF i trastorns del neurodesenvolupament. L’estudi està liderat pel Dr. Rafael de la Torre Fornell conjuntament amb la Dra. Ana Aldea Perona (HMRIB) i la Dra. Ana Roche Martínez (I3PT). Sota el lideratge de la Dra. Mara Dierssen, al Centre de Regulació Genòmica (CRG), l’assaig clínic també contribuirà a l’avenç en la identificació de biomarcadors específics vinculats a la neurobiologia de l’SXF i l’avaluació de la resposta al tractament.

L’estudi ha estat autoritzat per l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS), amb l’aprovació de comitès d’ètica de rellevància, i està finançat pel Ministeri Espanyol de Ciència, Innovació i Universitats i el programa de la Unió Europea, NextGenerationEU (Referència del projecte: CPP2022-009659).

» Enllaç a la notícia: web de CONNECTA Therapeutics [+]