< Tornar al llistat

Minoryx inicia l'assaig de fase II/III del MIN-102 per al tractament de l'adrenomieloneuropatia

07.01.2018

La companyia Minoryx Therapeutics –amb seu al Parc Científic de Barcelona i al TecnoCampus Mataró, i especializada en el desenvolupament de nous medicaments per a malalties rares– ha iniciat el tractament del primer pacient del seu assaig clínic de fase II/III amb MIN-102, l'únic fàrmac en desenvolupament per a l'adrenomieloneuropatia (AMN), el fenotip més freqüent de l'adrenoleucodistrofia lligada al cromosoma X (X-ALD), una malaltia rara, hereditària i neurodegenerativa per a la qual no hi ha tractament mèdic.

 

Marc Martinell, cofundador i CEO de Minoryx (Foto: Minoryx Therapeutics).

Minoryx ha iniciat l'estudi, anomenat Advance, amb el primer pacient a l'Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona, sota la coordinació del Dr. Josep Gámez del Departament de Neurologia. En paral·lel, un segon pacient s'ha inscrit a l'Academic Medical Center (Amsterdam) amb el Dr. Marc Engelen, i s'ha procedit al reclutament al Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders (Budapest) amb la Dra. Maria Molnar. Als propers mesos s'iniciarà l'estudi en altres països europeus (Regne Unit, Alemanya, França, Itàlia i Polònia) i als Estats Units.

Advance és un assaig de doble cec i controlat per placebo i té com a objectiu confirmar l'eficàcia i seguretat de MIN-102 per al tractament de l'adrenomieloneuropatía. El fàrmac és un nou agonista de PPAR gamma, biodisponible per via oral i selectiu, que ha mostrat un perfil superior per a les malalties relacionades amb el sistema nerviós central i excel·lent eficàcia in vivo. La previsió és reclutar a més de 100 pacients homes adults afectats per AMN, que és el fenotip més freqüent de adrenoleucodistrofia lligada al cromosoma X (X-ALD). Els resultats finals de l'estudi es preveuen per a finals del 2020.

"Ens enorgulleix ser el primer centre a tractar un pacient amb AMN. El fet d'estar a Barcelona ens ha aportat una proximitat amb Minoryx que ha estat de gran ajuda a la fase preparatòria de l'estudi" explica el Dr. Gámez. "Hem treballat estretament amb Minoryx en el disseny d'aquest estudi i la comprensió de la progressió natural de la malaltia, i estem encantats d'estar entre els primers centres a dosar a un pacient amb AMN" afirma el Dr. Engelen.

"L'assaig Advance es basa en una ciència sòlida i és el resultat d'una fructífera col·laboració entre científics, experts clínics i associacions de pacients. MIN-102 porta noves esperances als pacients que pateixen AMN, una malaltia per a la qual actualment no existeix tractament", agrega el Dr. Wolfgang Köhler, cap del Departament de Neurologia de St GeorgClinic en Leipzig (Alemanya) i investigador principal de l'estudi.

"Hem mantingut una estreta interacció amb les autoritats regulatòries, fet clau per al disseny de l'estudi" comenta el Dr. Uwe Meya, CMO de Minoryx. “Els centres que participen a l'estudi són els principals experts en aquesta malaltia òrfena, i volem aprofitar aquesta oportunitat per agrair als professionals sanitaris, els pacients i les seves famílies el seu suport continuat.” 

Per la seva banda, el Dr. Marc Martinell, CEO de Minoryx, valora que des de la fundació de la companyia en 2011, aquesta n'és una de les fites principals: "Esperem continuar el desenvolupament de MIN-102 en col·laboració amb la comunitat d'X-ALD".
 

Notícia relacionada [+]

Més informació: